바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 봉나은 기자

노바티스의 ‘킴리아(Kymriah, 성분명: tisagenlecleucel)’, 길리어드의 ‘예스카르타(Yescarta, 성분명: axicabtagene ciloleucel)’가 2017년 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 이후 많은 기업들이 CAR-T 치료제 개발에 뛰어들고 있다.

현재 가장 앞서있는 기업은 BMS(셀진), 길리어드(카이트)다. 이들 기업은 각각 CD19 CAR-T 치료제 ‘리소-셀(liso-cel, 성분명: lisocabtagene maraleucel)’, ‘KTE-X19’에 대한 BLA(바이오의약품 판매허가신청)를 FDA에 제출하고 승인 여부를 기다리고 있다. 지난 2월 리소-셀, KTE-X19에 대한 FDA의 우선심사가 결정됨에 따라 두 치료제 후보물질의 승인 여부는 올해 8월에 발표될 예정이다. 첫 CAR-T 치료제 승인 이후 3년 만에 3번째 CAR-T 치료제가 나올지 관심이 모아지고 있다.

킴리아, 예스카르타를 비롯해 리소-셀, KTE-X19 등 임상후기 단계에서 개발되고 있는 CAR-T 치료제 후보물질들은 모두 환자의 혈액 내 T세포를 이용한 자가 CAR-T 치료제다. 개발 중인 자가 CAR-T 치료제는 혈액암 치료에 높은 객관적반응률(ORR) 및 완전관해(CR)를 보이는 등 치료 효능이 우수한 것으로 확인되고 있다. 그러나 환자의 혈액에서 T세포를 얻어 치료제로 개발하기까지 최소 2~3주의 시간이 필요하며 생산과정이 까다롭다. 이 때문에 치료제 가격이 고가로 책정됨에 따라 환자에게 큰 부담으로 작용한다. 또한, 종양 주변의 종양미세환경(TME)으로 형성된 다양한 면역억제 메커니즘을 극복하지 못해 고형암 치료에는 한계가 있다.

‘Off-the-shelf’ 동종 CAR-T 치료제 개발 동향...