바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

초기 신약개발 과정에서 새로운 모델의 도입은 이전에는 없었던 방식의 혁신 신약을 만드는 단서가 될 수 있다. 낭포성섬유증(CF) 치료제 분야의 강자로 자리잡은 버텍스 파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals)이 대표적인 예다.

낭포성섬유증은 유전자 변이로 CFTR이라는 이온 채널의 기능이 망가지면서 걸리는 치명적인 폐 섬유화질환이다. 이전에는 치료제가 전무했다. 이러한 상황에서 버텍스는 실제 환자와 높은 재현성을 보이는 CFTR의 생리학적 변화를 측정할 수 있는 인비트로(in vitro) 3D 모델을 구축했고, 혁신 신약을 개발할 수 있었던 결정적인 단서가 됐다.

버텍스는 2012년 첫 낭포성섬유증 치료제 ‘칼리데코’를 시작으로 지난해 4번째 제품인 ‘트리카프타’를 출시했다. 이로써 90%에 이르는 낭포성섬유증 환자를 치료할 수 있게 됐으며, 트리카프타는 2019년 시판된 54개 신약 중 가장 높은 매출액을 낼 제품으로 꼽히고 있다.

그리고 국내에서도 버텍스의 혁신적인 신약개발 모델을 표방하는 회사가 나왔다. 큐리오칩스(Curiochips)는 초기 신약 발굴 단계서부터 환자와 높은 재현성을 가진 ‘조직-칩(tissue-on-a-chip)’ 모델을 제작해 막대한 비용이 들어가는 신약개발의 실패율을 낮출 수 있는 해결책을 제시하고자 한다. 넓게는 장기칩(organ-on-a-chip)이라고 부르는 분야다. 큐리오칩스는 단순히 인비보 모델을 대체하겠다는 것이 아니라 기존 모델이 없었던 부분을 타깃한다는 점에서 새롭다.

백규석 큐리오칩스 대표의 말을 들어보자....