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다우드나, 초소형 'CRISPR-CasΦ' 찾아.."전달이슈 극복"

입력 2020-07-17 14:51 수정 2020-07-17 14:56

바이오스펙테이터 김성민 기자

이 기사는 '프리미엄 뉴스서비스 BioS+' 기사입니다.
CRISPR 선구자 다우드나 버클리대 교수팀, Cas9 크기의 50% 초소형 'CasΦ' 찾고, 유전자 편집 효율 테스트한 결과 '사이언스(Science)' 게재...유전자 치료제 적용시 기존 CRISPR-Cas 시스템의 "전달이슈 극복 기대"

▲버클리대 발표 자료.

CRISPR 선구자인 제니퍼 다우드나(Jennifer Doudna) 버클리대 교수팀이 가장 널리 쓰이는 유전자 편집도구 Cas9의 절반 크기인, '초소형(hypercompact)' Cas 효소를 발견했다. 박테리오파지가 갖고 있는 CasΦ(CasPhai)라는 효소다. 약 70kDa 크기로, 지금까지 찾은 Cas 가운데 가장 작다.

CRISPR-Cas 시스템은 강력한 유전자 편집 도구로 최근 임상에서 유전질환 치료제로 적용하려는 시도가 활발하지만, 몇가지 한계점도 꼽힌다. 그중 하나는 표적 세포 전달 이슈다. CRISPR-Cas 시스템 패키지가 커, 세포 내로 전달하는 효율이 떨어진다. 반면 CasΦ는 크기가 작아 이러한 한계점을 극복할 수 있을 것으로 기대한다.

제니퍼 다우드나 교수는 “이번에 찾은 CasΦ은 Cas9보다 세포내로 훨씬 쉽게 들어갈 수 있다는 점에서 중요하다”며 “앞으로 산업에서 CRISPR을 어떻게 적용할지 생각할 때, 실제 현장에서 가장 중요한 바틀넥(bottleneck)은 전달 이슈다. 우리는 매우 작은, 바이러스에 암호화된 CRISPR-Cas 시스템이 이러한 장벽을 뛰어넘는 방법 중 하나라고 생각한다”고 설명했다.

다우드나 버클리대 교수팀은 17일(현지 시간) 사이언스(Science)에 CRIPSR-CasΦ를 발견했으며, 기존의 CRISPR과 같이 DNA 서열을 인지하는 성숙된 crRNA(mautre crispr RNA)를 생성해 편집 기능을 한다는 것을 증명했다(doi: 10.1126/science.abb1400)고 게재했다. 연구팀에 따르면 CasΦ는 Cas9, Cas12 등 다른 CRISPR-Cas 시스템과 비교해 더 넓은 범위의 유전자 서열을 타깃할 수 있다....

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