바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 노신영 기자

최근 CRISPR 관련 딜을 공격적으로 체결하고 있는 버텍스(Vertes Pharmaceuticals)가 아버 바이오테크놀러지(Arbor Biotechnologies)와 12억달러 규모의 추가 파트너십을 체결했다.

아버 바이오테크놀러지는 CRISPR 시스템의 선구자 펑 장(Feng Zhang)이 공동설립한 바이오텍이다. 현재 아버는 60개 이상의 DNA 제한효소 패밀리와 70개 이상의 CRISPR 효소 트랜스포사제(transposase)를 확보하고 있으며, 이를 다양한 유전질환 치료제 개발에 활용할 수 있다고 회사측은 설명하고 있다.

버텍스는 지난 2019년 1월 아버와 낭포성 섬유증(cystic fibrosis) 외 4개 질환에 대한 치료제 개발 파트너십을 체결했다. 당시 체결했던 파트너십은 조작가능한 DNA 제한효소(programmable DNA endonucleases)와 고효능 니카아제(Nickase) 등 유전자 편집에 사용할 특이적 단백질 발굴이 주요 목표였다. 그러나 이번에 버텍스가 체결한 신규 파트너십은 CRISPR 기반 세포치료제 개발에 집중되어 있다.

버텍스와 아버는 지난 24일(현지시간) 아버의 독자적인 CRISPR 유전자 편집 플랫폼을 활용한 ex vivo 세포치료제 개발 파트너십을 체결했다고 발표했다.

이번 파트너십으로 버텍스는 아버의 CRISPR 플랫폼을 활용해 제1형 당뇨병, 겸상적혈구병, 베타지중해성 빈혈 등 총 7개 질환에 대한 ex vivo 세포치료제를 개발할 계획이다. 특히 제1형 당뇨병의 경우, 버텍스는 인슐린 생산이 가능한 ‘낮은 면역반응(hypoimmune)’을 보이는 췌도세포(islet cells) 치료제의 개발을 1차적인 목표로 두고 있다.

계약에 따라, 버텍스는 아버에게 계약금과 7개 프로그램에 대한 신약 발굴, 개발, 허가 및 상업화 마일스톤으로 최대 12억달러를 지급한다. 구체적인 계약금 규모는 공개하지 않았다. 아버는 버텍스로부터 이번 파트너십을 통해 시판된 모든 제품에 대한 단계별 판매 로열티를 받게 된다. 또한 버텍스는 전환사채(convertible note) 형태로 아버에 투자를 진행할 예정이다.

바스티아노 산나(Bastiano Sanna) 버텍스의 부사장(Executive Vice President) 겸 세포 및 유전자치료제 개발책임자는 "이번 신규 파트너십을 통해 세포치료제를 발견 및 개발하기 위한 회사의 기술을 더욱 확장할 수 있게됐다”며 "버텍스는 아버의 기술을 토대로 당뇨병, 혈색소이상증(hemoglobinopathy) 및 기타 질병에 대한 개선된 세포치료제를 개발할 수 있게 되어 기쁘다”라고 말했다.

한편 버텍스는 CRISPR 관련 딜을 활발히 체결하고 있다. 지난 4월 버텍스는 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)와 체결했던 겸상적혈구병 및 수혈의존성 지중해성빈혈의 CRISPR 치료제 ‘CTX001’의 파트너십을 변경하며, 계약금 9억달러와 승인 마일스톤 2억달러를 추가 지급하기로 계약했다. 같은 달 22일 버텍스는 옵시디안 테라퓨틱스(Obsidian Therapeutics)와 13억8000만달러 규모의 CRISPR ‘cytoDRiVE®’ 플랫폼 기반 유전자치료제 발굴 및 라이선스 옵션 딜을 체결하기도 했다.