바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

유전자교정 전문기업 툴젠은 11일 국내 AAV 유전자치료제 개발기업 아바타테라퓨틱스(AAVATAR Therapeutics)와 CRISPR 유전자가위 전달을 위한 AAV 기술 및 생산협력 협약을 체결했다고 밝혔다.

툴젠은 이번 업무협력을 통해 CRISPR 유전자가위 전달을 위한 AAV 생산효율성을 높여 초기 연구 프로그램의 효능검증을 가속화할 계획이다.

아바타테라퓨틱스는 AAV 유전자치료제를 개발중인 바이오스타트업으로 희귀질환 환자의 NGS 정보를 바탕으로 AAV 유전자치료제의 설계, DOE(Design Of Experiment) 기반 맞춤형 CMC(Chemistry, Manufacutring, and Control) 기술을 보유하고 있다.

AAV는 유전자치료제 개발 분야에서 사용되는 유전자 전달도구로, 툴젠은 샤르코-마리-투스 1A(CMT1A)에 대한 CRISPR 치료제 후보물질을 AAV 기반으로 개발하고 있다.

AAV는 캡시드 단백질에 따라 서로 다른 항원형(serotype)으로 구분되며 타깃 조직 및 세포별로 각각 다른 감염 특이성을 지니게 된다. 항원형이나 탑재하는 유전자의 종류에 따라 생산수율이나 순도가 달라져 전문적인 생산기술이 중요한 분야로, AAV 유전자치료제 개발 초기단계부터 CMC 기술을 외부 협업 및 자체개발 등을 통해 확보하고 연구개발에 착수하는 것이 중요한 요소라고 회사측은 설명했다.

조승희 아바타테라퓨틱스 대표는 “희귀질환이나 암에 대한 정밀의학 유전자치료제에는 다품종 소량생산 역량이 중요하다”며 “아바타테라퓨틱스가 확립해가고 있는 관련역량을 정밀의학 주요 기술인 유전자교정과 접목해 의미있는 응용 사례를 제시하도록 노력하겠다”고 말했다.

김영호 툴젠 대표는 “툴젠은 유전자치료에 중요한 핵심도구를 바탕으로 다양한 치료제 프로그램 연구를 진행하고 있으며 효율적 검증을 위해서는 유전자치료제 생산기술이 초기부터 중요하다” 며 “아바타테라퓨틱스와의 협력으로 초기 연구들을 신속하게 비임상 단계로 진행하면서 치료제 포트폴리오의 진전을 만들어내도록 노력하겠다”고 말했다.