바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

유전자편집 접근법에서 임상개발로 가장 앞서가는 엑스비보(ex vivo) CRISPR의 장기 임상 데이터가 나오면서, 최초의 CRISPR 치료제 분야를 열 가능성에 힘을 더하고 있다. 유전자변이로 인한 혈액질환에서 ex vivo CRISPR 치료제 후보물질은 최대 3년이상 팔로업한 결과에서도 계속해서 병기진행과 질병부담을 낮춘 인상적인 결과이다.

버텍스 파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals)와 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)는 10일(현지시간) 유럽 혈액학회(EHA 2022)에서 수혈의존성 베타지중해성빈혈(TDT)과 심각한 겸상적혈구병(SCD) 환자 75명 대상 ‘엑사셀(exagamglogene autotemcel, exa-cel; CTX001)’의 장기추적 결과에서 1회 투여로 질병을 ‘기능적으로 치료할(functional cure)’ 가능성을 발표했다.

CRISPR 분야의 또 한단계 진전이다. 엑사셀은 버텍스가 크리스퍼와 공동개발해오던 약물로 지난해 추가로 계약금 9억달러를 베팅하는 딜을 체결하면서 개발 및 상업화 주도권을 확보한 약물이다. 버텍스는 엑사셀의 상업화 가능성을 높게 점쳤으며, 이후 잇따라 차세대 CRISPR 딜을 체결하면서 내부적으로 유전자편집 기술에 대한 비중을 높여가고 있다.

버텍스는 허가절차를 서두르고 있다. 회사는 오는 4분기 미국과 유럽 규제당국에 허가서류를 제출할 계획이다. 또한 버텍스는 FDA와 논의후 약물지속성(durability) 여부를 반영하도록 1차 종결점을 변경했다는 소식도 업데이트했다....