바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

버텍스 파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals)은 7일 파이프라인 연구개발 현황을 업데이트하며 췌도세포 치료제 후보물질 ‘VX-880’의 제1형당뇨병(T1D) 임상1/2상(NCT04786262)을 중단(puase)한다고 밝혔다.

임상에서 환자사망 사례 2건이 발생했기 때문이다. 단 버텍스는 이번 환자사망은 VX-880과 무관하며 임상 프로토콜에 따라 독립적인 데이터모니터링위원회(iDMC)와 글로벌 규제기관의 전체 데이터 검토를 기다리는 동안 프로토콜에 따라 임상을 일시중단했다고 설명했다.

제1형 당뇨병은 자가면역질환의 일종으로 인슐린을 분비하는 췌장의 베타세포가 제대로 기능하지못해 발병한다. 현재 T1D에 대한 근본적인 치료제는 없으며, 환자들은 매일 수회씩 평생동안 인슐린을 투여받아야 한다. VX-880은 표준 면역억제제와 함께 사용하는 동종 유래 줄기세포 기반의 분화된 췌도세포를 환자에게 이식해 치료하는 기전이다.

버텍스는 지난 데이터 분석 시점을 기준으로 VX-880을 투여받은 환자 14명에게서 췌도세포가 생착돼 체내에서 인슐린이 형성되는 내인성 인슐린 분비(endogenous insulin secretion)를 확인했다. 이 중 13명의 환자는 임상 목표였던 당화혈색소(HbA1c) 7% 이하를 달성했으며, 인슐린을 투여할 필요가 없었다. 환자 1명은 중간에 임상참여를 포기(withdraw)했다.

버텍스는 VX-880과는 별도로, 면역억제제를 사용하지 않는 췌도세포 치료제 후보물질 ‘VX-264’의 임상1/2상(NCT05791201)을 진행중이다. VX-264는 세포를 캡슐화 장치(encapsulated device)를 통해 이식하는 방식으로 면역억제제를 사용해야 하는 VX-880의 단점을 개선했다.

한편 버텍스와 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)가 개발한 CRISPR 신약 ‘카스게비(Casgevy)’는 오는 3월30일까지 베타지중해성빈혈(TDT)을 적응증으로 미국 식품의약국(FDA)의 승인여부가 결정된다. 카스게비는 지난해 겸상적혈구증(SCD)에 대한 최초의 CRISPR 치료제로 FDA에서 승인받았다.