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리젠엑스, 차세대 DMD ‘AAV‘ 허가임상 “투약 시작”
입력 2024-11-21 09:10 수정 2024-11-21 09:10
바이오스펙테이터 신창민 기자
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1/2상 업데이트 결과 운동기능 개선, 8세이상 환자군서 “현재까지 가장높은 발현량 달성”..2026년 가속승인 추진
리젠엑스바이오(Regenxbio)가 차세대 뒤센근이영양증(DMD) 유전자치료제의 임상1/2상에서 긍정적인 데이터를 확보했으며, 이와함께 허가임상에서 첫 환자투약을 시작했다.
리젠엑스는 AAV 기반 유전자치료제로 진행한 이번 DMD 1/2상에서 5명의 모든 소아 환자를 대상으로 운동기능 개선효능을 확인했다. 또한 9명의 환자군을 대상으로 평가한 바이오마커 테스트결과 디스트로핀 발현을 확인했으며, 특히 8세이상 환자군의 경우 경쟁사와 간접비교했을 때 가장 높은 수치를 보였다고 회사는 강조했다.
리젠엑스는 1세이상 환자를 대상으로 DMD 유전자치료제의 허가(pivotal) 임상3상을 진행중이며, 오는 2026년 미국에서 가속승인(accelerated approval)을 추진할 수 있을 것으로 예상하고 있다. 특히 앞서 DMD 유전자치료제의 시판에 성공한 경쟁사 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 ‘엘레비디스(Elevidys)’보다 더넓은 범위의 연령대를 커버할 수 있을 것으로 리젠엑스는 기대하고 있다.
리젠엑스는 지난 18일(현지시간) 뒤센근이영양증(Duchenne muscular dystrophy, DMD) 유전자치료제 후보물질 ‘RGX-202’의 AFFINITY DUCHENNE 허가임상 파트에서 첫 환자 투약을 시작했다고 밝혔다.... <계속>
