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혁신기업 버텍스, 신약개발 성공 비밀무기 '기기 R&D'

입력 2017-07-14 13:36 수정 2017-07-26 10:21

바이오스펙테이터 김성민 기자

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'불가능한 개념' 낭포성섬유증 치료제 개발 가능 비결.."약물발굴부터 개발과정까지 생물학+화학+물리학 시너지 효과"

미국 캘리포니아주 샌디에이고 자리잡은 제약기업 버텍스(Vertex)엔 특별한 부서가 있다. 지난달 22일(현지시간) 방문한 버텍스 본사의 2층 227호. 문 앞에 'I R&D'라는 부서명이 적혀 있다. 기기 연구개발 부서(Instrumentation R&D department)를 줄인 말이다. 기기 연구개발은 해외 제약사에서도 흔히 볼 수 없는 개념이다. 있다고 하더라도 일반적으로 연구원이 실험기기를 원활하게 쓰도록 지원하는 역할을 한다. 반면 버텍스의 I R&D 부서는 그 성격이 다르다.

버텍스 곳곳에는 ‘VERTEX’의 마크가 새겨진 실험기기들이 눈에 띄었다. 약물 스크리닝 기기부터 현미경까지, 모두 버텍스에서 직접 제작한 기기다. 단순히 시판된 기기를 직접 만든다는 것이 아니다. 기기 민감도를 높여 더 정밀한 실험이 가능케 하고, 약물이 결합할 때 체내 단백질에 생기는 변화를 더 정확하게 예측한다. 자동화 로봇 플랫폼으로 세포주를 관리하며 측정 가능하지 않았던 결과를 얻을 수 있는 실험기기도 있다.

"신약개발은 최소 10년이 걸리는 일입니다. 그렇기 때문에 임상에 실패할 경우 막대한 손실을 입게 됩니다. 중요한 건 실패할 원인을 미리 아는 것. 바꿔 말하면 실패할 확률을 줄이는 것입니다. 제약분야에서 기기 연구개발은 초기 약물 발굴부터 개발까지 전 과정에서 새로운 접근방법을 제시합니다. 아무도 가보지 않은 곳에서 신약을 발굴할 수 있죠. R&D의 효율성을 높이는 버텍스의 비밀무기(secret weapon), 제가 속한 I R&D 부서입니다."

버텍스는 혁신적인(innovative) 기업이다. 2011년부터 사이언스 매거진이 매년 선정하는 혁신기업 5위권에 꾸준히 이름을 올렸다. 버텍스가 개발한 대표적인 약물은 낭포성섬유증(CF, Cystic fibrosis) 치료제로 현재까지 시판된 약물은 2개. 2012년에 첫 신약인 칼리데코(Kalydeco, ivacaftor)가 나왔다. 이어 2015년 출시된 오캄비(Orkambi, lumacaftor/ivacaftor)는 출시한지 1년 만에 매출액이 전년 대비 156% 증가한 8억9900만 달러(1조349억원)에 도달하는 쾌거를 이뤘다.

그런데 두 CF 치료제에 들어가는 이바카프터(ivacaftor)가 약물로써 가지는 특성이 무척 흥미롭다. 백규석 연구원은 “당시만 해도 약물은 특정 단백질에 결합해 기능을 막는 기전이 대부분이었다”며 “기능을 잃어버린(mal-function) 단백질이 다시 기능하도록 하는 개념의 치료제는 없었다”고 설명했다. 이온 채널은 약물로 타깃하기에 무척 까다로운 특성을 가진 단백질이기도 하다. 어떻게 가능했던 걸까. 그 답은 I R&D 부서에 ...

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