바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

▲최초로 상용화된 CAR-T 치료제. 노바티스의 'Kymriah(tisagenlecleucel, CTL019)'

항암치료 역사에 새로운 패러다임이 열렸다. 세계 최초의 CAR-T(Chimeric antigen receptor T cells) 치료제가 출시된다. 노바티스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 '티사젠렉류셀-T(tisagenlecleucel-T, CTL019)'를 승인받았다고 30일(현지시간 기준) 밝혔다.

티사젠렉류셀-T는 '퍼스트인클라스(first-in-class)' 약물로 마땅한 대안이 없는 악성 혈액암 환자에서 83%(52/63)의 반응률을 보인 혁신 치료제다. 티사젠렉류셀-T는 재발/불응성(relapsed/refractory) B세포 급성 림프구성백혈병(ALL)를 가진 어린이 및 젊은 성인(children & young adults)을 대상으로 한다.

Scott Gottlieb FDA 위원장은 성명서에서 "우리는 환자가 가진 세포로 환자가 가진 치명적인 암을 재프로그래밍하는 새로운 영역에 들어서고 있다"고 평가했다. 그는 "유전자 및 세포치료제 분야에서의 새로운 기술은 난치성 질환을 치료할 변곡점을 만들 가능성을 제시하고 있다"며 "FDA는 생명을 구할 잠재력이 있는 획기적인 치료제를 신속하고 개발, 검토할 수 있도록 최선을 다하고 있다"고 덧붙였다.

시판은 FDA로부터의 처방약허가 신청자비용부담법(PDUFA)에 따라 한달 정도 앞당겨졌다. 해당 치료제의 제품명은 'Kymriah'다. 노바티스는 CAR-T 치료제의 시장선점을 위한 치열한 경쟁속의 첫 승자로 이름을 새기게 됐다.

조금은 반가운 소식도 포함돼 있다. 기존의 우려와는 다르게 단일투여에 따른 가격은 47만5000달러(5억3500만원)로 책정됐다. 영국보건당국이 예상했던 64만9000달러보다는 낮은 가격이다. 그렇지만 여전히 천문학적 비용이 든다는 사실에는 변함이 없다. 앞으로의 CAR-T 치료제가 해결해야 할 숙제다.

Joseph Jimenez 노바티스 대표는 "투여 후 첫달 말까지 반응을 보인 ALL 환자를 대상으로만 비용을 받을 수 있도록 CMS(Centers for Medicare and Medicaid Services)와 협력 중"이라며 "앞으로의 결과에 기반해 가장 잠재력이 있는 적응증에서 리뷰할 것"이라고 설명했다.

그는 "5년전 펜실베니아 대학과 협력하기 시작해 암환자에서 패러다임을 변화시킬 면역세포치료제의 가능성을 보고 대대적인 투자를 했다. 이번 승인은 암 치료에서 혁명적인 접근방법을 제시, 종양학에 주요한 변화를 일으켰다"며 "공식적으로 새로운 시대가 열림을 알리는 시작일 뿐"이라고 강조했다.

한편 노바티스에 이어 올해 말 카이트파마의 액시캅타진 실로류셀(axicabtagene ciloleucel, KTE-C19)이 FDA로부터 승인받을 것으로 예상된다.