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CNS 신약개발 '바이오마커 기반 접근법' 필요한 이유

입력 2018-02-01 14:30 수정 2018-02-02 16:06

바이오스펙테이터 김성민 기자

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[실패 거듭하는 CNS 신약개발①] 지난해 나스닥 최대 IPO 성공한 디날리(Denali)의 저력, 그리고 시사점

올해도 어김없이 치매신약의 임상실패 소식이 전해지고 있다. 기대를 모았던 알츠하이머병, 파킨슨병 치료제 후보물질이 대규모 환자를 대상으로 하는 임상3상에 들어가 치료효능을 입증하는데 실패했다. 오랜기간 알츠하이머병 치료타깃으로 주목받던 아밀로이드에 대한 기대감도 잇따른 임상실패로 기세가 꺾이고 있다. 화이자는 연초부터 뇌질환 분야에서 300명의 연구인력을 감축하겠다고 밝혔다. 빅파마조차 선뜻 치매신약을 개발하겠다고 나서지 못하는 상황이다.

문제는 아직까지 퇴행성뇌질환 치료제 개발이 임상에서 모두 실패했기에 누구도 ‘어떻게 해야 신약개발에 성공하는가’에 대한 답을 모른다는데 있다. 아밀로이드를 넘은 차세대 치료타깃 선정부터 적절한 약물접근방식(modality), 임상 프로토콜, 환자선정 등 기본적인 질문에 대한 답도 얻을 수 없는 상황이다.

그런데 아이러니하게도 지난해 미국 나스닥 시장에서 가장 큰 규모의 기업공개(IPO)에 성공했던 바이오테크는 퇴행성뇌질환 신약을 개발하는 디날리테라퓨틱스(Denali Therapeutics)였다. 주당 18달러로 책정된 디날리의 시가총액은 17억달러(약 1조8600억원)에 달했다. 디날리는 설립한지 2년도 안된 시점에 두차례에 거쳐 총 3억4700만 달러의 투자금을 유치해 업계에서 화제가 됐던 기업이다. 제넨텍에서 뇌질환 신약을 개발하던 베테랑 멤버들이 모여 시작한 회사라는 점이 투자자들에게 매력적으로 작용했지만 그 뿐만은 아니다.

2017년 나스닥서 바이오테크 최대 IPO 성공한 디날리의 저력

디날리가 신약개발에 성공을 위해 내세우는 차별화 전략은 3가지다. 첫째 ‘degenogene’으로 퇴행성뇌질환 발병을 촉진하는 유전자정보에 기반해 치료타깃 및 임상대상을 선정한다. 둘째 뇌질환 신약개발의 가장 큰 난관 중 하나인 혈뇌장벽(BBB, blood-brain barrier)를 효율적으로 통과하는 약물을 만들겠다는 의지다. 이중항체로 BBB를 통과할 확률을 높인다. 저분자화합물은 뇌를 통과한후 다음 관문으로 효능을 발휘할 수 있는 약물(free drug levels)의 농도를 혈액과 대비해 비슷한 수준까지 높여야 된다. 세번째는 바이오마커 기반의 약물개발로 디날리의 신약개발과정을 볼 때 아주 초기부터 다양한 바이오마커가 평가되고 또 발굴된다....

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