바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 장종원 기자

바이오리더스는 신약후보 물질인 ‘BLS-M22’가 미국 FDA로부터 듀센형 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 적응증에 대해 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 7일 밝혔다.

이번 지정으로 ‘BLS-M22’는 2상 이후 조건부 판매가 가능해진다. 최종 허가를 받아 시판되면 7년 간 마케팅 독점권, 연구개발 및 인허가 관련 수수료와 세금 감면 혜택 등을 받는다. 현재 ‘BLS-M22’는 임상의약품 생산을 완료하고 국내 및 미국 임상을 위한 준비 작업 중인 것으로 알려져 있다.

듀센형 근이영양증은 남아 3500명당 1명에서 발병하는 것으로 알려진 유전질환으로 3~5세 남아에서 뚜렷이 구분되기 시작하며 보통 12세부터는 보행에 장애를 가지게 돼 20세 이후부터는 호흡근의 약화로 조기 사망하는 질환이다. 현재까지 듀센형 근이영양증을 치료할 수 있는 근원적인 약물은 없는 상태며 스테로이드를 사용해 질환의 발현을 지연시키거나 합병증을 관리해 주는 정도이다.

전 세계적으로 현재까지 상업화가 된 약물은 미국 제약사 피티씨 쎄라푸틱스(PTC Therapeutics)의 ‘트랜스라나’(성분명 Ataluren)로 넌센스 돌연변이에 의한 근이영양증 환자(전체 환자의 10~15%)로 적응증이 국한돼 있다.

바이오리더스 약물인 경구용 ‘BLS-M22’는 모든 듀센형 근이영양증 환자를 대상으로 개발되고 있고 치료용 백신으로 약물의 효과가 지속되는 장점을 가지고 있다.

박영철 바이오리더스 대표는 "‘BLS-M22'의 신약개발 기간 단축과 함께 글로벌 라이센싱을 촉진시키는 계기가 될 것이다”라는 포부를 밝혔다.