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진에딧, CRISPR치료제 상용화 위한 '新플랫폼' 잠재력

입력 2018-02-21 10:25 수정 2018-02-23 07:15

바이오스펙테이터 김성민 기자

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기존 in vivo 크리스퍼 전달기술 한계점 극복하는 non-viral 폴리머나노입자 플랫폼기술..."donor DNA 전달해 타깃조직에서 효율적인 상동직접수선(HDR) 가능케해 적용가능한 유전질환 범위넓혀"

▲이근우 진에딧(GenEdit) 대표

“진에딧(GenEdit)은 크리스퍼(CRISPR)를 어떻게 약으로 만들수 있을까란 고민에서 시작했다. 진에딧은 독자적인 체내 전달 플랫폼으로 크리스퍼가 유전자치료제로서 가진 잠재력을 최대한 끌어올린다. 폴리머나노입자(polymer nanoparticle)를 매개로 크리스퍼 단백질을 타깃부위에 직접 전달함으로써 유전자편집 효율은 높이고 부작용이슈를 해결하겠다는 접근방식이다. 진에딧은 임상으로 이행가능한 가장 단순한 형태의 플랫폼을 구축하는데 집중하고 있다.“

설 연휴에 맞춰 한국을 방문한 이근우 진에딧 대표가 지난 17일 기자와 만나 설명한 회사의 차별성이다. 그는 지난해말 포브스가 꼽은 ‘Forbes 30 Under 30 in Healthcare'에 이름을 올려 화제가 된 인물이다. 포브스는 매해 각 분야에서 주목해야할 젊은 유망주를 선정하는데, 박사과정에서 개발한 새로운 크러스퍼 전달기술을 바탕으로 창업에 도전한 그를 주목한 것이다. 크리스퍼는 3세대 유전자가위로 최근 가장 주목받고 있는 유전자 편집기술이다.

이 대표가 박효민 연구소장(CTO)과 2016년 미국에 공동창업한 진에딧은 헬스케어분야에서 일찍이 그 가능성을 인정받고 있다. 글로벌 탑 벤처캐피탈인 세콰이어(Sequioa)가 최근 바이오분야에 눈을 돌리면서 처음으로 투자한 치료제 전문 바이오테크라는 점에서 그렇다. 진에딧은 세콰이어(Sequoia), 보우케피탈(Bow capital) 등으로부터 시드머니를 유치했으며 현재 시리즈A 자금을 모으는 단계다.

진에딧은 전달기술을 기반으로 in vivo 크리스퍼 치료제 개발을 목표로 한다. 아직까지 크리스퍼를 체내에 직접주입하는 치료제로 임상에 들어간 예는 없다. 선두기업으로 에디타스메디슨(Editas Medicine)은 올해 JP모건 헬스케어컨퍼런스에서 안과질환에서 in vivo 크리스퍼 치료제의 임상에 돌입할 계획이라고 밝혔다.

현재까지 크리스퍼 치료제은 대부분 환자의 세포를 꺼내 유전자편집 후 재주입하는 ex vivo 방식이다. 상대적으로 단백질 전달이 쉽고, GMP 제조세팅 등의 제품관리(QC)가 용이하며 결정적으로 off-target 부작...

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