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CRISPR 세계적 과학자 3명, Beam Therapeutics 설립

입력 2018-05-15 14:59 수정 2018-05-16 20:41

바이오스펙테이터 김성민 기자

Feng Zhang, David R. Liu, J. Keith Joung 박사 공동창업...'base-editing'기술 기반으로 DNA 혹은 RNA상 단일염기 삽입, 삭제, 편집

세계적인 CRISPR 과학자들이 바이오텍을 설립, 기술의 상업화에 적극적으로 나서고 있다. 이 기술의 창시자인 Jennifer Doudna 교수가 지난달 CRISPR를 이용한 진단기업 Mammoth Biosciences를 설립한 데 이어 세계적으로 저명한 과학자 Feng Zhang, David R. Liu, J. Keith Joung 박사 등 3명이 지난 14일 Beam Therapeutics를 공동 설립했다고 공개했다.

이들은 지난 2013년 Editas의 설립에 공동창립자로 참여한 바 있으며, Editas는 현재 17억달러의 시가총액을 기록하고 있다.

이번에 공동창업한 Beam은 F-Prime Capital Partners, ARCH Venture Partners의 리드하에 시리즈A로 8700만 달러(약 934억5540만원)를 투자받았다고 밝혔다.

Beam의 핵심기술은 '하나(A, G, T, C)'의 유전자 염기서열을 편집하는 base-editing 기술이다. 기존의 CIRSPR 기술이 유전자가위에 비유된다면 base-editing은 단 한곳만을 겨냥해 편집하는 개념이다. 마치 수많은 문자들이 나열된 편지에서 하나의 글씨를 지우고 채워넣는, 다른 문자에는 영향을 주지않는 개념에 비유할수 있다는 것이 John Evans 대표의 설명이다.

그는 "실제 질병을 일으키는 임상 데이터베이스를 보면 50% 이상이 단일염기서열 변이(point mutation)로 야기된다"며 기술의 중요성을 강조했다. base-editing 기술은 DNA, RNA 유전자에서 유전체의 단일염기서열 변이를 수정해 다른 것으로 바꾸거나, 삽입 혹은 제거할 수 있다.

Beam은 하버드대학, 브로드연구소, Editas Medicine과 라이선스 계약을 체결, 특허이슈도 해결했다고 밝혔다. Beam은 향후 기술에 대한 로열티를 지급한다. Beam은 여러가지의 base-editing 플랫폼을 바탕으로 광범위한 파이프라인을 구축할 계획이다. 동시에 유전자편집 도구를 표적 조직에 전달하기 위한 다양한 종류의 전달기술(delivery method)를 테스트할 계획이다.

구체적으로 Beam이 공개한 gene-editing 기술로는 첫째 David Liu 박사 랩에서 개발한 base-editing 플랫폼이다. DAN 유전자서열중에서 C를 T로, G를 A로 바꾸는 기술이다. 둘째 RNA를 타깃하는 RNA-기반의 염기 편집기술로 DNA 서열을 가역적으로 변경하는 REPAIR를 포함한다. gene-editing 기술의 기반이 되는 염기 편집자 구성요소로는 Cas9 단백질에 탈아미노효소(deaminase)를 연결했다.

Liu 박사는 "일시적으로 나타나는, 일생동안 지속되지 않는 질환이 있다"며 "이러한 몇개의 케이스에서 세포의 DNA를 영구히 바꾸는 것을 원하지 않을 수도 있다, '지우고 다시 써넣는' 가역적인 특성을 갖는 우리의 편집기술이 잠재력을 가지는 부분"이라고 강조했다.

한편 Beam은 케임브리지대학에 입주할 예정으로 현재까지 15명이 근무하고 있다.

▲Beam Therapeutics의 base editor 구조, 문제를 일으키는 DNA 혹은 RNA 상의 염기서열 하나를 편집한다.

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