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신생 바이오텍 제네로스 "AAV 기반 CNS 질환 타깃"

입력 2018-06-05 10:58 수정 2018-06-06 22:31

바이오스펙테이터 김성민 기자

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AAV-2 세포사멸 억제하는 DX1 전달, 파킨슨병 루게릭병 타깃..."근본적인 치료 기대, 2020년 임상돌입 예상", mTERT 삽입해 암세포 특이적으로 공격 아데노 기반 항암바이러스로 교모세포종 타깃

▲이동욱 제네로스(Generoath) 대표의 발표모습

“제네로스는 유전자치료제로 중추신경계질환(CNS)을 타깃하는 기업이다. 우리가 치료타깃으로 이용하는 물질은 'first-in-class' 인자인 DX1이라는 신규 단백질이다. 제네로스의 비즈니스 전략은 세가지. 첫째 마땅한 치료제가 없는 희귀질환, 파킨슨병, 루게릭병(ALS), 교모세포종(GBM)을 타깃. 두번째는 근본적인 치료제를 만들겠다는 목표다. 근본적으로 세포사멸을 억제하는 역할을 해 시너지를 기대할 수 있다. 셋째 질병 특이적인 바이오마커 발굴. 현재 조기진단/예후진단 키트도 함께 개발하고 있다. 2020년에 신약 후보물질의 임상에 돌입할 계획이다.”

이동욱 제네로스(Generoath) 대표는 지난달 30일 서울 가든호텔에서 열린 '中韓 Bio Business networking Day'에서 회사의 핵심 경쟁력을 이같이 소개했다. 제네로스는 설립한지 6개월된 회사로 이 대표는 건국대학교에서 신경외과 전문의를 겸하고 있다.

◇최근 부각되는 유전자치료제..."검증되고 있는 플랫폼 AAV"

현재 유전자 치료제로 널리 사용되는 운반체(벡터)로는 AAV(Adeno-associated virus), 아데노바이러스(Ab)가 있다. 두가지를 비교해보면 AAV는 ssDNA로 원하는 치료타깃 유전자를 삽입할 수 있는 클로닝 용량(cloning capacity)이 5kb다. 유전자 치료제로 가장 널리 연구된 벡터로 면역원성이 낮으며, 장기적으로 발현한다는 장점을 가진다. 그러나 삽입가능한 DNA 크기가 한정적이며, host cell DNA로 삽입될 위험이 있다는 단점을 가진다. 반면, 아데노바이러스는 dsDNA로 상대적으로 큰 크기인 8kb 이상의 유전자를 삽입할 수 있다는 장점을 가진다. 단점으로는 면역원성 이슈가 존재하며, 발현기간이 짧다. 제네로스는 두가지 전달 플랫폼을 모두 이용해 각각 뇌질환과 암질환을 타깃한다.

이 대표는 "유전자치료제는 최근 사람에서 안전성 및 효능이 입증되면서 크게 주목받고 있는 플랫폼"이라고 설명했다. 지난해는 AAV를 이용한 유전자 치료제로 스파크테라퓨틱스의 '룩스투나(Luxturna)'가 판매를 승인 받았다. RPE65 유전적 변이로 인...

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