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[미리보는 BIO USA]유전자치료 '주목', AD·암 트렌드는?

입력 2018-06-01 08:25 수정 2018-06-05 10:08

바이오스펙테이터 이은아 기자

유전자치료제, 바이러스 디자인, 개발, 생산 해결해야..미래 암연구 '실시간' 진단법으로, 뇌질환 新기술 '생체전자의약품' 등장

▲출처: BIO 2018 Preview Video

세계 최대 규모 바이오·제약 전시회인 ‘바이오 인터내셔널 컨벤션(BIO USA)’ 개막이 3일 앞으로 다가왔다. 올해 미국 보스턴에서 6월 4일부터 7일까지 열리는 BIO USA는 74개국에서 1만6000여명 이상의 바이오·제약 관련 관계자들이 참가해 파트너링 미팅, 전시부스 운영(1800개 이상), 교육 세션(150개 이상), 회사 발표(300개 이상)가 진행된다.

국내에서는 삼성바이오로직스, 셀트리온, 코오롱생명과학, 엑소코바이오 등이 독립 부스를 마련하고 해외 마케팅 및 네트워크 확대에 나선다. KOTRA와 바이오협회가 마련한 한국관에는 휴온스, 알테오젠, 강스템바이오텍, 인트론바이오테크놀로지, 코아스템, 바이오리더스, C&R 리서치, LSK글로벌PS 등 14개 한국 기업 및 연구기관이 참여한다. 한국보건산업진흥원, 대한민국 경제자유구역도 부스를 마련해 국내 기업의 홍보 활동을 벌인다.

15분 발표를 통해 해외에 파이프라인을 소개하는 자리도 마련된다. 국내 기업은 신라젠, 파멥신, 신풍제약, 마이지놈박스, 나이벡, 바이오리더스, 샤인바이오가 참여해 보유한 파이프라인에 대해 발표할 예정이다.

그 밖에도 유한양행, 동아ST, 보령제약, 대웅제약, 동국제약, 일동제약, 한독, 광동제약, 와이바이오로직스, 오름 테라퓨틱, 큐로셀, 파나진, 엠디뮨, 엘베이스, 옵토레인, 연세대학교 의료원, 울산대학교 아산 메티칼 센터 등 국내 제약·바이오기업과 대학이 참가한다.

◇ 유전자치료제 주목..“바이러스 개발, 전달법, 크리스퍼 기술 등 논의”

올해로 25년째를 맞는 BIO USA의 슬로건은 ‘Make History‘이다. 미국 최고 바이오 클러스터로 꼽히는 보스턴에서 바이오·제약 분야의 새로운 역사를 만들게 될 이야기들이 펼쳐질 것이다. 바이오스펙테이터가 이번 행사에서 발표하는 총 229개 회사를 분석한 결과, 올해도 종양학(Oncology) 회사가 44개로 가장 큰 비중을 차지하며, 뇌신경질환(CNS/Neurological) 회사가 23개 참여한다. 눈에 띄는 점은 유전자·세포치료제 분야가 16개로 지난해에 비해 크게 증가한 모습이다. 이어 희귀질환(Orphan/Rare disease) 13개, 감염성 질환(Infectious Diseases) 11개, 의료기기(Medical Devices) 8개, 플랫폼 기술(Platform) 7개, CMO 회사가 7개 등 참여한다.

회사 발표에서도 볼 수 있듯 2018 BIO USA에서는 유전자치료제 분야가 주목된다. 지난해 말 미국에서 최초로 단일 유전자질환인 유전성 망막질환 치료제 ‘럭스터나(Luxturna)’가 탄생한 후, 급증한 유전자치료제에 대한 관심을 반영한 것으로 보인다. 올해 ‘Super Sessions 8’ 중 하나로 선정된 ‘Delivering on the Promise of Gene Therapy’ 세션에서는 유전자치료 대표기업인 블루버드바이오, 상가모 테라퓨틱스, 바이오젠 등이 참여해 ‘유전자치료제의 새로운 기술 및 접근법‘에 대해 논의할 예정이다.

항암바이러스를 포함한 유전자·세포치료제 개발이 활발해지면서 ‘바이러스 디자인’도 중요한 부분이 됐다. 유전자치료제에서 유전물질을 전달할 때 주로 바이러스를 사용되기 때문이다. 향후 지속적인 유전자치료제 개발을 위해 해결해야할 바이러스 디자인, 개발, 생산 등에 관한 토론이 진행된다.

크리스퍼 유전자가위 기술의 핵심이슈도 눈여겨볼만하다. 현재 치료법이 없는 유전질환을 치료하기 위한 유전자편집 기반 치료제 솔루션과 동·식물 개량 분야, 인간 유전자편집 규제 등에 관련된 내용이 심도 깊게 논의될 예정이다. 에디타스 메디슨, 크리스퍼 테라퓨틱스, 블루버드바이오, 상가모 테라퓨틱스, Calyxt, 듀폰 등이 참여한다.

◇ AD 바이오마커·진단 중요성 강조..신기술 ‘생체전자시스템‘ 등장

후기임상 성공률 0%로 신약개발이 어려운 알츠하이머병 분야는 바이오마커와 진단법에 대한 논의가 집중된다. 알츠하이머병 바이오마커 연구는 환자를 선별하고, 약물 효능을 평가하는 단계를 포함해 신약개발 전과정에서 성공률을 높이기 위해 점점 더 강화되고 있는 분야다. 바이오젠, Alzeca 바이오사이언스, Avid 라디오파마슈티컬스 등이 참여해 알츠하이머 진단에 필요한 성공 요인을 모색할 예정이다.

뇌질환에 적용된 생체전자시스템도 새롭게 소개된다. 생체전자의약품(Bioelectronic medicine)은 인체 신경을 통과해 다양한 질환에서 발생하는 비정상적이거나 변화된 전기신호를 변형시킬 수 있는 이식 장치를 사용해 만성질환을 해결하는 것을 목표로 하는 새로운 치료 분야다. 특히 신경세포와 면역세포가 어떻게 소통하는지에 대한 기초연구와 다양한 질환에서 염증 반응을 줄이기 위해 미주신경을 자극하는 새로운 접근법도 제시된다.

새로운 접근방식으로 뇌 질환 치료제 개발을 시도하고 있는 회사들도 발표에 나선다. AI와 유전체기반 기술로 디지털헬스케어 서비스를 제공하는 중국 우시 넥스트코드(WuXi NextCODE), 시그마-1과 무스카린 수용체 타깃 약물로 최근 알츠하이머병 임상2a상 시험을 완료한 아나벡스 라이프사이언스(Anavex Life Sciences), APOE4/4 알츠하이머병 환자를 대상으로 임상3상에 재도전하는 알제론(Alzheon), mTORC1 활성 작용제로 항우울증제를 개발 중인 네비게이터 파마슈티컬스(Navitor Pharmaceuticals)가 참여한다.

◇ 암 연구 NEW 키워드 ‘실시간’..차세대 기술로 ‘마이크로바이옴’ 관심

물론 항암제 개발은 여전히 인기다. 올해 BIO USA에서는 행사 직전에 개최되는 미국임상종양학회(ASCO)에서 핫이슈로 꼽힌 새로운 치료법에 대해 논의할 예정이다. 패널 참가자들은 ASCO에서 나온 핵심 데이터를 소개하고 종양학 치료의 통찰력을 제공할 것이다.

암 연구에서 새로운 키워드는 ‘실시간(Real-Time)’이다. 개별 환자에서 종양의 상태, 위치, 바이오마커 상태, 면역상태 등을 시간에 따라 추적하고 치료 반응의 변화를 관찰하는 것이다. 매력적인 분야지만 아직 초기단계로 새로운 암 바이오마커의 필요성, 빅데이터와 고도화된 분석기술의 적용법, 규제의 복잡성 등을 토론한다.

빅데이터 기반 정밀의학 분야의 관심도 뜨겁다. 정밀의학은 유전체분석을 기반으로 개인 특성에 맞는 맞춤형 의료정보를 제공해 치료효과를 극대화하는 기술이다. 치료효능을 예측하고 임상적 결과 데이터를 이용해 새로운 치료제 개발을 도울 수 있다. 올해 2월 로슈에 19억달러에 인수된 플랫아이언 헬스(Flatrion Health), 파운데이션메디슨, 하버드대학교 연구진 등 전문가들이 ‘예측 가능한 바이오마커를 발굴하기 위한 빅데이터 활용법, 차세대 시퀀싱(NGS) 기술이 연구 속도를 높이는 방향과 그 의미’에 대해 논의하는 자리를 갖는다. 또한 NGS 패널을 위한 새로운 규제정책에 관한 논의도 이뤄진다.

대세 면역항암제 분야에서는 반응하지 않거나 초기에 치료효과를 본 후 재발한 환자를 치료하기 위해 약물 저항 메커니즘 연구가 토론된다.

그밖에도 올해 BIO USA에서 선정한 차세대 바이오치료제 신기술로는 마이크로바이옴과 세포치료제 등이 꼽혔다. 세레즈 테라퓨틱스, 베반타 바이오사이언스, 홀로바이옴, 핀치테라퓨틱스 등 마이크로바이오 대표기업들이 대거 참여해 장내미생물과 관련된 질환 연구 및 치료제 접근법에 대해 발표한다. 또한 저분자화합물, 항체, 재조합 단백질 등 기존 약물 치료로 한계가 있었던 질환에서 세포치료제가 어떻게 활용될 수 있는지 치료 가능성에 대한 논의도 펼쳐진다.

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