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로버트 랭거 설립, '프리퀀시' 재생의학 新접근법은?

입력 2018-06-12 13:55 수정 2018-06-13 20:27

바이오스펙테이터 보스톤(미국)=이은아 기자

난청질환 타깃, 내이 전구세포 활성화해 유모세포(hair cell) 재생.."호주서 임상1상 진행"

▲프리퀀시 테라퓨틱스(Frequency Therapeutics)의 임상개발 담당 부사장(EVP) Carl Lebel 박사

‘국소전달을 통해 세포와 조직을 재생시키는 간단한 방법이 없을까?’

보스턴 바이오생태계 내 벤처 활성화의 조력자인 로버트 랭거(Robert Langer) MIT 공대교수와 제프 칼프(Jeff Karp) 하버드대학 교수 실험실에서 나온 질문이다. 그들은 재생의학의 복잡성을 줄이기 위해 전달법, 안전성, 대량생산 등의 측면을 단순하고 안전하게 개선시킨 새로운 재생의학 접근법을 개발했다. 바로 저분자화합물로 휴면상태에 있는 전구세포를 활성화시켜 세포를 재생시키는 ‘PCA(Progenitor Cell Activation)’ 플랫폼 기술이다.

프리퀀시 테라퓨틱스(Frequency Therapeutics)는 랭거 교수와 칼프 교수의 아이디어에서 시작돼 2015년 설립된 회사다. 유전적 변형 없이 저분자화합물로 세포를 재생시키도록 유도해 안전하고 간단한 재생의학 접근법으로 질환을 치료한다는 전략이다. 가장 먼저 청력세포 재생으로 난청 질환 치료에 도전한다.

Carl Lebel 프리퀀시 임상개발 담당 부사장(EVP)은 “미국에만 약 5000만명이 난청질환을 앓고 있다. 청각 손실은 노화의 증상뿐만이 아니다. WHO에 따르면 11억여명의 젊은 사람들이 이어폰 사용 등 만성 소음으로 인해 청각손실 위험에 처해있다”면서 “현재 만성 소음에 의한 청력상실을 치료할 승인된 약물은 없는 상황이다. 효과적인 치료법이 있다면 엄청난 기회가 될 것”이라고 지난주 미국 보스턴에서 열린 ‘BIO 인터내셜널 컨벤션’에서 발표했다.

사람의 귀에는 소리를 감지하고 청각신경을 전달하는데 중요한 달팽이관 유모세포(hair cell)가 약 1만5000여개 있다. Lebel 박사는 “유모세포가 파괴되면 대부분 청력이 손실되는데 안타깝게도 사람을 포함한 포유류에서는 한번 손상된 유모세포는 재생되지 않는다”며 “흥미로운 점은 난청환자의 세포를 보면 손실된 유모세포 옆에 휴면상태의 전구세포(prrgenitor cells)가 그대로 유지돼 있는 것”이라고 설명했다.

프리퀀시는 손상된 조직에 기능을 회복시키는 전구세포를 일깨우는 재생의학적 접근법을 시도했다. 내이(inner ear) 전구세포를 활성화시켜 달팽이관에서 새로운 내이 유모세포를 만들 수 있도록 고안된 저분자화합물 ‘FX-322’을 개발한 것이다.

▲프리퀀시 테라퓨틱스(Frequency Therapeutics)의 PCA 플랫폼 개념증명 결과 (출처: 2018 BIO USA 발표자료)

실제 사람과 원숭이 조직을 이용한 ex-vivo 실험에서 개념증명도 성공했다. Label 박사는 “프리퀀시는 40세 난청환자의 내이 조직에서 유모세포가 생성되는 것을 확인했다. Sox2 발현하던 줄기세포에서 Myo VIIa 유모세포 바이오마커를 발현하는 새로운 유모세포로 분화하는 것을 관찰했다”고 강조했다.

약물전달 방법도 간단하고 편리하다. 그는 “약물을 중이(middle ear)에 전달하기 위해 표준의료행위코드(CPT)가 있는 이비인후과 병원에서 3분 동안 주사 주입만 하면된다”고 강조했다.

실제 호주 임상1상 예비결과에서 프리퀀시의 재생의학 접근법에 대한 가능성을 확인했다. Label 박사는 “지난해 말 발표한 호주 임상1상의 예비결과에서 FX-322를 국소적으로 내이에 전달하기 위해 고막내 주입(intratympanic injection) 전달법으로 치료 가능성을 입증했다”면서 “약물 관련 부작용은 관찰되지 않았다. 또한 FX-322가 전신 약물 노출을 최소화하면서 달팽이관 중이(middle ear)에서 달팽이관 내 외림프액(perilymph fluid)으로 성공적으로 확산되는 것을 확인했다”고 부연했다.

Label 박사는 “전구세포를 활성화시켜 유모세포를 재생함으로써 난청의 주요 원인 중 하나를 해결할 수 있을 것”이라며 “PCA 플랫폼은 청력 손실을 넘어 다른 적응증에도 잠재력이 있다. 앞으로 질환 적응증을 확대할 예정이다”고 밝혔다.

한편 프리퀀시는 2017년 3200만달러의 시리즈A를 유치했다. 국내에서는 한국투자파트너스가 참여했으며 CoBro 벤처스, Morningside 벤처스, Emigrant 캐피탈 등이 투자했다.

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