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CRISPR 기반 新기법, '바이러스 벡터' CAR-T 대체할까?

입력 2018-07-16 16:01 수정 2018-07-18 08:39

바이오스펙테이터 김성민 기자

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UCSF 연구팀, 전기천공법(electroporation)+CRISPR 기술로 기존 바이러스 통한 조작보다 더 빠르고, 싸고, 정확하며, 안전한 기술로 업계 큰 반향 일으켜..."암∙면역 질환 등 적용 가능성↑...임상 준비단계"

▲네이처(Nature)에 'Reprogramming human T cell function and specificity with non-viral genome targeting'라는 제목으로 지난 11일 게재됐다. doi: 10.1038/s41586-018-0326-5

최근 유전자치료제가 급부상하고 있는 상황에서, 면역세포의 유전자 편집에 새로운 돌파구를 제시할 수 있을까? UCSF(UC San Francisco) 연구팀이 바이러스를 이용하지 않고, T세포의 유전자를 편집하는 새로운 시스템을 고안했다. 바이러스를 이용한 기존의 방법보다 더 빠르고, 싸고, 정확하며, 안전한 기술로 업계에서 큰 반향을 일으키고 있다.

전기장을 가해 일시적으로 세포막을 투과할수 있는 전기천공법(electroporation)과 3세대 유전자 가위인 크리스퍼(CRISPR)의 만남이다. 연구를 주도한 Alex Marson UCSF의 미생물학/면역학 교수는 "우리는 이제 선두주자와의 레이스에서 시작했다(off to the races)"며 "빠르고, 유연한 방법을 통해 T세포를 바꾸고, 강화하고, 리프로그래밍(reprogramming)하는데 사용할 수 있다"고 말했다. 해당 연구결과는 네이처(Nature)에 'Reprogramming human T cell function and specificity with non-viral genome targeting'라는 제목으로 지난 11일 게재됐다.

CAR-T 생산의 바틀넥, '바이러스 벡터'

항암제 분야에 새로운 패러다임으로 자리잡은 CAR-T(chimeric antigen receptor T cells)는 환자의 혈액에서 T세포를 분리해 특정 항원을 인지하는 CAR을 바이러스 벡터로 전달, 암세포를 공격하도록 한다. CAR-T가 유전자치료제로 분류되는 이유다. 현재 승인받은 노바티스의 '킴리아(Kymriah)', 길리어드의 '예스카르타(Yescarta)'는 렌티바이러스(lenti-virus)로 T세포에 원하는 유전자를 전달한다.

문제는 CAR-T 제작과정에서 바이러스 생산 및 CAR 도입이 매우 까다로운 과정이라는 점이다. 바이러스 벡터를 만들기 위해서 고비용이 들며, 임상등급의 바이러스(GMP-grade virus) 마저도 부족한 실정으로 유전자치료제와 세포기반 치료제 생산을 제한하는 바틀넥이었다. 예를 들어 CAR-T에 이용하기 위한 렌티바이러스를 제작하는데까지 약 1년 정도의 시간이 소요된다고 알려져 있다....

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