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노벨러스, '면역원성 없는' 차세대 mRNA 플랫폼 차별성

입력 2018-09-12 09:02 수정 2018-09-17 10:59

바이오스펙테이터 보스턴(미국)=김성민 기자

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면역원성 독성 없는 차세대 mRNA 플랫폼 기술 바이오텍 등장...3가지 mRNA 기반 플랫폼 기술 적용해 유전자 편집 및 세포 리포그래밍해 환자 특이적 세포치료제 개발 "내년 희귀질환서 임상돌입과 IPO 계획"

▲메튜 엔젤(Matthew Angel) 최고전략책임자(CSO), 폴 소위르다(Paul Sowyrda) 부사장

차세대 mRNA 기술을 가진 회사가 글로벌 바이오 업계에 등장했다. 보스턴에 있는 노벨러스(Novellus)로 내년 희귀질환을 타깃하는 ‘first-in-class' mRNA 유전자 편집 치료제로 임상에 돌입을 앞두고 있다. 이와 함께 노벨러스는 미국 나스닥에 IPO(기업공개)를 고려하고 있다. 현재 임상 단계에 있는 mRNA 회사들은 주로 백신 치료제를 개발하는 반면, 노벨러스는 차세대 mRNA 기술로 유전 질환과 재생의학(regenerative medicine)에 도전한다. 노벨러스가 말하는 자신들의 mRNA 기술과 개발 전략을 들어보자.

“핵심 기술이 임상에 들어갈 수 있을 정도의 단계에서 기술을 최초로 공개한다. 노벨러스는 비면역원성(non-immunogenic) mRNA 기술을 가장 먼저 개발했다. 이 플랫폼을 이용해 질병을 일으키는 유전자 변이를 영구적으로 고치고 mRNA 기술로 세포를 리프로그래밍해 환자 특이적 세포 치료제를 만든다. 두 기술이 동시에 있는 회사는 노벨러스가 유일하며, 여러 질환에 적용해 치료제를 개발할 것이다.”

폴 소위르다(Paul Sowyrda) 부사장은 바이오스펙테이터를 만난 자리에서 회사의 치료제 개발 전략을 소개했다. 이날 노벨러스 사무실에서 폴 부사장과 메튜 엔젤(Matthew Angel) 최고전략책임자(CSO), 전략적 컨설턴트로 있는 프랑크 보리엘로(Frank Borriello) 박사(MD)가 자리에 함께 했다.

노벨러스의 출발점: Factor Bioscience ‘기술을 혁신 치료제로’

노벨러스는 2011년 매사추세츠 공과대학교(MIT)를 졸업한 메튜 엔젤 박사와 크리스 로데(Chris Rohde) 박사가 설립한 펙터바이오사이언스(Factor Bioscience)에서 스핀아웃했다. 펙터바이오사이언스는 mRNA 핵심 기술의 특허 등록을 마치고, 치료제를 개발하기 위해 2014년 핵심 기술진이 노벨러스를 설립했다. 노벨러스는 후보물질 개발과 상업화를 주도하며, 펙터바이오사이언스가 가진 모든 특허에 대한 독점적인 글로벌 라이선스 권한을 가진다. 펙터바이오사이언스는 노벨러스가 후보물질을 원활하게 개발해 상업화할 수 있도록 돕는 기술 연구를 진행한다....

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