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사노피, aTTP 신약 '카플라시주맙' 유럽 판매 허가

입력 2018-09-06 08:19 수정 2018-09-06 11:53

바이오스펙테이터 장종원 기자

아블링스 인수 통해 확보한 신약 파이프라인, 항체 10분의1 크기의 나노바디 플랫폼 기술 적용

사노피의 후천성 혈전성혈소판 감소 자반증(aTTP) 신약 카플라시주맙(Caplacizumab)이 유럽에서 판매허가를 승인받았다. 해당질환을 적응증으로 한 첫번째 약물로 인정받았다. 이로써 사노피는 희귀혈액질환 파이프라인 강화를 위해 아블링스(Ablynx)를 인수한지 7개월 만에 신약을 확보했다.

후천성 혈전성혈소판 감소 자반증은 자가면역 기반의 혈전 장애로 작은 혈관안에서 과도한 혈전이 형성됨으로써 혈액 내 심각한 혈소판 감소와 미세혈관병증용혈빈혈, 허혈, 뇌 및 심장을 포함한 전방위적인 기관 손상이 나타나는 질환이다. 현재 치료제가 없어 혈장교환술과 면역억제제를 적용하는 증상완화요법이 표준치료로 적용된다. 이 질환은 진단 후 30일 이내에 사망하는 경우가 많고, 생존율은 20%에 불과하다.

카플라시주맙은 벨기에의 아블링스 사가 발굴했다. 아블링스는 항체 10분의 1 크기의 나노바디 플래폼 기술을 바탕으로 혈액질환, 염증, 호흡기질환, 항암제 등의 분야에 45개 이상의 신약 후보물질을 보유하고 있다. 카플라시주맙은 이러한 아블링스의 플랫폼기술이 적용된 첫번째 신약이다.

이번 유럽 신약 허가는 220명의 성인 aTTP환자를 대상으로 진행한 임상2상(TITAN)과 임상3상(HERCULES)의 데이터를 기반으로 성사됐다.

임상3상에서 기존의 표준치료에 카플라시주맙을 병용한 결과 혈소판 수 반응 시간이 유의미하게 감소하는 것을 확인했으며 aTTP 재발 및 관련 사망율 역시 줄어들었다. 중요한 것은 카플라시주맙을 적용함으로써 환자에게 혈장교환술을 수행해야 하는 필요성이 적어지고 환자의 집중치료실 입원기간이 짧아졌다는 것이다.

임상시험에서 카플라시주맙의 안전성을 확인했으며 가장 많이 관찰된 부작용은 비강출혈, 두통, 잇몸출혈이었다. 임상2상과 3상을 통틀어 위약군에서 5명의 사망자가 발생했지만, 카플라시주맙을 투여한 군에서는 시험기간동안 사망이 발생하지 않았다.

한편, 미국 FDA 역시 카플라시주맙을 18세 이상 성인 aTTP 환자의 치료제로 허가 하기 위한 신속심사를 진행하고 있다. 승인 여부에 대한 결과는 2019년 2월 6일 발표될 예정이다.

카플라시주맙은 지혈인자로 혈소판의 응집에 즉각적인 영향을 미치는 폰빌레브란드인자 다합체의 상호작용을 차단하는 기전의 이가 나노바디 물질로 2009년, 미국과 유럽에서 희귀질환치료제(Orphan drug designation)로 인정받았다.

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