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韓세포·유전자치료제 "기술수준 높지만 '탐색임상' 필요"

입력 2018-09-20 14:08 수정 2018-09-21 09:32

바이오스펙테이터 이은아 기자

황유경 GC녹십자랩셀 연구소장, '세포기반 면역치료제 개발협의체 창립총회(Cell-BIG)'서 발표

▲황유경 GC녹십자랩셀 연구소장이 지난 19일 열린 '세포기반 면역치료제 개발협의체 창립총회'에서 발표하고 있다.

“국내 면역세포치료제 개발 수준은 높은 편이다. 현재 다수의 회사가 임상단계를 진입하며 실용화 기술을 확보했다. 글로벌시장에서 봤을 때 기술 격차도 적다. 그러나 세포·유전자치료제 개발의 병목구간이 임상단계에 있다. 첨단기술 기반 항암제에 대한 근거를 마련하기 위한 체계적인 임상연구 지원이 필요하다.”

황유경 GC녹십자랩셀 연구소장은 지난 19일 서울 강남구 한국과학기술회관에서 열린 '세포기반 면역치료제 개발협의체 창립총회 및 미니 심포지엄'에서 이같이 말했다. 국내 항암면역세포치료제 분야의 높은 기술수준에도 불구하고 치료제 개발의 한계점으로 국내 임상 R&D 지원 시스템을 꼽았다.

2017년 CAR-T치료제 ‘킴리아’, ‘예스카르타’가 등장하면서 면역세포치료제 분야는 임상적 유효성 증명을 너머 실용화 단계에 접어들었다. 보다 앞서 국내에서도 면역세포치료제 상업화 제품이 탄생했다. T세포, 수지상세포를 이용한 ‘이뮨셀-엘씨’, ‘크레아박스(CreaVax)’ 등이다.

황 연구소장은 “세포기반 항암면역치료제 분야는 임상시험이 매우 복잡하고 어렵다. 제제의 불확실성도 수반된다”면서 “높은 기술수준과 상업화 경험에도 불구하고 국내는 임상시험 인프라가 턱없이 부족하다”고 말했다. 임상시료 생산을 위한 cGMP 시설, CRO 업체, 면역치료 경험이 있는 임상시험책임자 등 임상연구에 필요한 인프라가 부족하다는 얘기다.

그는 “첨단기술인 세포·유전자치료제 분야 임상시험에 대한 체계적인 지원이 필요하다”고 강조했다. 2010년부터 5년간 국내 기술별 임상연구 지원 현황을 보면, 세포치료제 분야 지원은 전체 규모의 0.4% 뿐이었다. 약 478억원을 정부에서 지원받은 것이다. 그 중, 줄기세포연구는 전략별로 체계화해 225억원(약 47%)을 지원 받았지만 면역세포치료제는 81억원으로 17%에 불과했다.

미국은 정부가 나서 국립보건성원NIH)을 중심으로 연 33조원(2015년 기준)을 지원했다. 특히 NIH는 지속적으로 ‘탐색적 임상연구’에 지원해왔다. 1985년 스티븐 로젠버그 NIH 교수가 최초로 T세포의 임상적 효과를 발견했던 연구, 2005년 lymphodepletion 치료법으로 T세포의 임상적 효능을 끌어올린 연구, 2011년 칼준 펜실베니아대 교수의 CAR-T 임상 성공을 발표했던 연구. 모두 미국 NIH 지원을 받았다. 30년 이상 수행한 다양한 탐색적 임상을 지원하면서 노바티스 등 글로벌 제약사가 세포·유전자치료제 분야에 본격 뛰어들어 산업화로 이끈 것이다.

황 소장은 “특히 세포를 이용한 항암제는 임상 설계가 어렵다. 미국 덴드리온은 최초의 수지상세포 치료제 ‘프로벤지’ 개발을 위해 임상3상만 10년동안 4건 수행했다. 임상3상에 참여한 환자만 900명이 넘는다. 프로벤지를 어떻게 사용해야할지 모르기 때문에 대규모 임상을 장기간 수행했던 것”이라며 “세포치료제 항암 임상은 훨씬 복잡하기 때문에 다양한 근거 확보를 위한 탐색적 임상연구가 필요하다”고 강조했다.

그렇다면 국내 R&D 임상지원 프로그램은 어떨까? ‘1상→2상→3상’ 순으로 성공해야 차상위 단계로 진입할 수 있는 획일화된 방식이다. 그는 “이런 방식은 아직 증거(evidence)가 없는 첨단기술 개발에는 부적합하다”며 “초기 임상이라도 동시다발적으로 다양한 탐색 임상을 수행할 수 있도록 지원해 새로운 약물에 대해 스크리닝 할 수 있도록 해야한다”고 제언했다.

그는 “국내는 차세대 기술을 이용한 기능이 강화된 T세포, NK세포, 수지상세포, B세포 등 연구에서 기술적 강점을 확보하고 있다. 앞으로 다양한 탐색적 임상연구를 진행한다면 보다 빨리 세포·유전자치료제 산업화에 근접할 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

마지막으로 황 소장은 산업화를 위해 고려해야할 핵심요소도 당부했다. 그는 “첫째, 제조방법을 개선해 가격 경쟁력을 확보해야한다. 동종세포 치료제 뿐만아니라 자가 세포도 플랫폼을 구축한다면 경쟁력이 될 수 있다. 둘째, 다양한 탐색적 연구로 근거를 확보해야한다. 새로운 약물의 경우 레퍼런스가 없어 임상적 경험이 부족하기 때문이다. 셋째, 개발 후 시장 정착을 위한 약가 정책, 보험 등 합리적 조정이 필요하다. 넷째, 관련 법령 및 제도가 속도에 맞춰 정비되길 바란다"고 말했다.

▲'세포기반 면역치료제 개발협의체 창립총회 및 미니 심포지엄'가 지난 19일 한국과학기술회관에서 열렸다.

한편, 세포기반 면역치료제 개발협의체(Cell-Based Immunotherapy Expert Group, 이하 Cell-BIG)은 국내 세포·유전자치료제 산업의 발전을 위해 연구자와 기업인들이 한자리에 모여 지난 5월 출범했다. 초대회장은 GC녹십자셀 이득주 대표이사가 취임했다.

이날 행사에는 식품의약품안전처, 한국바이오협회와 Cell-BIG 회원사인 ▲GC녹십자랩셀 ▲GC녹십자셀 ▲JW크레아젠 ▲밀테니바이오텍 ▲바이로메드 ▲바이젠셀 ▲박셀바이오 ▲셀리드 ▲유틸렉스 ▲파미셀 ▲이뮤니스바이오 ▲영사이언스 ▲국립암센터 등을 비롯한 국내 세포·유전자치료제 개발자 및 관계자가 참여했다.

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