바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)는 자사의 RNA 표적 치료제 리더십을 기반으로 Factor B를 타깃하는 보체 매개성 질환(Complement-Mediated Diseases) 치료제 ‘IONIS-FB-L Rx’ 개발을 위해 로슈(Roche)와 새로운 업무제휴(collaboration)를 체결했다고 10일 발표했다.

IONIS-FB-L Rx는 아이오니스의 리간드 접합 안티센스(Ligand Conjugated Antisense, LICA) 기술을 이용한 치료제로, 보체 내재 면역체계(innate immune system)의 주요 단백질인 Factor B의 생산을 감소시킨다.

Factor B는 대부분 간에서 만들어지며 눈과 신장에 있는 혈관을 포함해 혈관계를 순환하는데, 내재 면역원성 연쇄반응(innate immunogenic cascade)에서 중추적인 역할을 담당하는 이 보체 단백질의 과발현이 건성 노인성 황반변성(Advanced stage of dry age-related Macular Degeneration, AMD) 같은 보체 매개성 질환 발병에 유관한 것으로 알려져있다.

아이오니스는 임상 1상에서 건강한 지원자 54명에게 IONIS-FB-L Rx를 적용했을 때 혈장 Factor B가 감소한 것을 관찰했으며, 약물이 안전하고 잘 통제됐다고 밝혔다.

아이오니스와 로슈는 내년 초 지도형 위축(Geographic Atrophy, GA)을 보이는 건성 노인성 황반변성 환자를 대상으로 임상 2상을 시작할 계획이다. Clinicaltrials.gov에 등록된 내용에 따르면, 임상시험은 55세 이상 환자 120명에게 IONIS-FB-L Rx를 69주간 적용해 2021년에 마치게 된다.

계약에 따라 로슈는 계약금 7500만달러를 아이오니스에 지급하게 된다. 아이오니스는 개발, 승인 및 판매에 대한 마일스톤과 기술 사용료로 최대 6억8400만달러를 추가로 지급받을 수 있다. IONIS-FB-L Rx가 상용화 되면 아이오니스는 10% 후반에서 20% 대의 판매 로열티를 받게 된다. 로슈는 IONIS-FB-L Rx 라이선스에 대한 선택권을 가지게 되며, 선택권을 행사 할 경우 전세계에서의 개발 및 상용화를 책임지게 된다.

아이오니스의 최고 운영 책임자(chief operating officer) 브렛 P. 모니아(Brett P. Monia)는 “이번 새로운 업무제휴는 헌팅턴병의 안티센스 치료제 IONIS-HTTRx(RG6042)에 대한 로슈와의 생산적인 관계로 인해 성립될 수 있었다”며 “현재 적절한 치료제가 없는 환자를 위해 IONIS-FB-L Rx를 효과적으로 개발하도록 자사의 노력을 향상시킬 수 있는 망막 질환 치료제의 개발 및 상용화 경험이 있는 파트너를 찾았다”고 강조했다.