바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 장종원 기자

지난해 세계 최초 RNAi(RNA interference) 기전 신약을 내놓는데 성공한 앨라일람(Alnylam)이 후속 제품을 위한 개발에 속도를 내고 있다. 앨라일람은 2021년까지 5개의 RNAi 신약을 추가적으로 출시한다는 계획이다.

앨라일람은 7일(현지시각), 미국 샌프란시스코에서 열린 ‘J.P Morgan healthcare conference’에서 2018년 8월 승인을 획득한 RNAi 신약 ‘온파트로(Onpattro; patisiran)’의 2018년 4분기 매출을 공개하고 후기 임상을 진행 중인 파이프라인들을 소개했다. 발표자로 나선 존 마라가노(John Maraganore) 앨라일람 대표는 “2018년은 RNAi 기반의 신약이 최초로 승인된 해이자 앨라일람의 첫번째 신약이 탄생한 의미깊은 해”라며 서두를 시작했다.

◇ 앨라일람, ATTR 아밀로이드증 시장 확보 위한 멀티트랙 전략

앨라일람이 개발한 온파트로는 변형된 유전자로 인해 간에서 비정상적인 TTR(Transthyretin) 단백질 아밀로이드가 생성되면서 말초신경, 심장, 위장관 등의 조직에 응집, 축적되는 hATTR 아밀로이드증(hereditary ATTR amyloidosis) 치료제다. 환자들은 비정상적인 단백질 아밀로이드가 축적됨으로 인해 말초감각신경병증, 자율신경병증, 심근계질환 등의 증상이 나타나며, 평균 생존기간은 4.7년에 불과하다.... <계속>