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바이젠셀 "CBMS 대량생산기술 확보..올해 1상 진입"

입력 2019-04-04 09:13 수정 2019-04-15 20:25

바이오스펙테이터 조정민 기자

김태규 대표, ‘2019년 삼성 데일리 바이오 CEO 포럼'서 파이프라인 개발상황 소개..GVHD 적응증 세포치료제 첫 휴먼임상 도전

▲김태규 바이젠셀 대표.

“바이젠셀은 대량생산 기술과 노하우가 없었던 제대혈 유래 골수성억제세포(Cord blood derived myeloid suppressor, CBMS)를 대량으로 증식하는 독자적 기술을 확보했다. 올해 세계 최초 CBMS 면역세포치료제 개발을 위한 국내 임상 1상을 앞두고 있다.”

김태규 바이젠셀 대표는 3일 서울 서초구 삼성전자사옥에서 열린 ‘2019년 상반기 삼성 데일리 바이오 CEO 포럼’에서 바이젠셀의 기술과 핵심 파이프라인의 임상진입 계획을 소개했다. 바이젠셀은 2013년 가톨릭대학교 1호 기술지주회사로 설립된 면역세포치료제 개발기업이다.

바이젠셀은 ViTier, ViMedier, ViRanger 등 총 3개의 플랫폼 기술을 보유하고 있는데 그 중에서도 눈길을 끄는 것은 ViMedier 기술과 파이프라인이다.

바이젠셀이 독자적으로 개발한 ViMedier 플랫폼은 면역 억제기능을 가진 미성숙 골수성 세포 집단인 ‘제대혈 유래 골수성억제세포’를 대량으로 증식할 수 있는 기술이다. 제대혈에서 추출한 줄기세포를 골수성억제세포로 분화시키고 증식한 뒤 환자에게 주입하는 방식이다.

조혈모세포에서 만들어진 미성숙 골수세포는 수지상세포, 대식세포, 단핵구 전구세포, 과립세포 전구체등으로 분화하는데 그 중 단핵구 전구세포와 과립세포 전구체가 분화과정을 거쳐 면역반응을 억제하는 기능을 가진 골수성억제세포를 형성한다. 2018년 혈액 분야의 국제 학술지 ‘Blood’에 게재된 논문에서는 골수성억제세포가 이식편대숙주질환의 치료제로서 가능성이 높다고 언급했다.

김 대표는 “현재 사용되고 있는 중간엽 줄기세포(Mesenchymal stem cell; MSC)의 경우 면역조절이 부가적인 기능이지만 골수성억제세포는 주 기능이 면역을 억제, 조절하는 것이기 때문에 조절효과가 더 좋다. 또한 MSC는 세포가 크기 때문에 주입 속도에 제한이 있고 주입할 수 있는 세포의 수도 제한적이다. 하지만 혈액세포인 골수성억제세포는 그 크기가 작아 체내 적용에 좀 더 유리하다”고 설명했다.

ViMedier 플랫폼은 자가면역질환 및 이식거부반응 억제, 과민성질환 등 다양한 적응질환에 대해 파이프라인을 확장시킬 수 있다. 김 대표는 “또한 자가유래가 아닌 Off-the-shelf(기성품) 전략으로 개발하는 것이 가능하다”고 덧붙였다.

바이젠셀은 ViMedier의 첫번째 개발 적응증으로 이식편대숙주질환(GVHD)을 선택했다. 이식편대숙주질환의 경우 발생하면 등급에 상관없이 16개월 이후 생존율이 10% 미만에 그치는 등 이식관련 사망의 주요원인이다. 조혈모세포이식 등이 증가하면서 이식편대숙주질환의 발생율도 증가하고 있는 상황이다.

회사 측은 전임상 동물실험을 진행해 해당 기술을 적용한 세포치료제의 효과를 확인했다. 급성 및 만성 GVHD 동물모델에 예방목적으로 치료제를 투여했을 때 질환 양상이 호전되는 것을 관찰했으며 만성 GVHD 모델에게 치료목적으로 투여했을 때에도 증상이 호전되는 결과를 얻었다. 피부와 간, 폐, 소장, 대장 등 병리조직에서의 생물학적 활성을 확인한 결과에서도 유의미한 개선이 확인됐다.

독성 및 종양원성과 관련해 안전성을 확인하는 실험도 진행했다. 그 결과, 4주간의 독성평가 및 2주간의 회복시험에서 세포치료제로 인한 독성이 관찰되지 않았다. 세포치료제 투여 이후 26주 뒤 채혈 및 부검을 수행한 종양원성 검사에서도 세포치료제로 인한 종양 형성 등이 관찰되지 않았다.

김 대표는 “임상시험 등록 데이터베이스인 Clinicaltrial.gov 등을 통해 확인한 결과 제대혈 유래 골수성억제세포를 이용한 임상사례는 아직까지 한 건도 없었다”며 “올해로 예정된 바이젠셀의 GVHD 치료제 임상 1상이 세계 최초 인체 적용 임상"이라고 강조했다.

한편 바이젠셀은 ViMedier 외에도 보유하고 있는 ViTier, ViRanger 플랫폼 기술을 적용한 파이프라인을 각각 연구 개발하고 있다.

‘ViTier’는 수지상세포를 이용한 인체 친화적 항원 특이 T세포 제조기술로 환자 본인의 혈액에서 면역세포를 분리하고 RNA 다중항원에 노출된 수지상세포를 이용해 종양 및 바이러스 항원에 특이적인 세포독성T세포(Cytotoxic T Lymphocyte; CTL)로 증식시켜 다시 체내에 주입해 항원 특이적으로 암세포를 살해하도록 하는 기술이다. 가장 빠르게 진행중인 파이프라인은 앱스타인바바이러스(Epstein Barr-Virus; EBV) 항원 특이적 세포독성T세포 치료제인 ‘VT-EBV-N’으로 NK/T세포 림프종 환자를 대상으로 국내 임상2상을 진행중이다.

‘ViRanger’는 선천 및 획득면역기능을 가진 강력한 면역세포인 감마-델타 T세포(γ-δ T cell)을 대량 증식 및 장기배양하는 기술로 혈액암 및 고형암을 적응증으로 하는 범용적인 항암면역세포치료제 개발에 적용할 수 있다.

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