바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

타우병증(tauopathy) 대상 항체치료제 개발 기업 핀테온 테라퓨틱스(Pinteon Therapeutics)는 자사의 신약후보물질 PNT001의 임상 1상을 진행한다고 지난달 31일(현지시간) 발표했다. 핀테온은 모닝사이드 벤처(Morningside Ventures)로부터 1700만달러 규모의 시리즈A 투자를 유치했다.

PNT001은 뇌 신경에서 비정상적으로 접힌 독성 타우 단백질(cis-tau protein) cis-pT231 에피토프(epitope)를 타깃한다. 핀테온의 전임상 결과에 따르면 PNT001이 cis-pT231에 결합해 독성 타우 단백질 확산을 억제했다(DOI: 10.1038/s41467-017-01068-4).

PNT001 임상 1상(NCT04096287)은 48명의 건강한 성인 대상으로 16주 동안 진행한다. 1차 종결점은 안전성(safety), 내약성(tolerability)으로 판단한다.

정상적인 타우 단백질(tau protein)은 뇌 뉴런을 따라 단백질, 뉴클레오타이드, 소기관(organelles)의 운반을 도우며 미세소관(microtubules)을 안정시킨다. 타우병증은 뇌에서 잘못 접힌 독성 타우 단백질(cis-tau protein)에 의해 유발되는 신경 퇴행성 질환(neurodegenerative disease)이다. 잘못 접힌 타우 단백질은 뭉쳐져 신경섬유질(neurofibrillary tangles)을 형성해 신경 사멸, 기억력 손상, 인지 기능 장애 등의 증상을 유발한다.

마틴 제프슨(Martin Jefson) 핀테온 CEO는 “PNT001은 신경회로(neural circuit)을 통한 독성 타우 단백질의 전파를 억제해 타우병증 환자의 뇌 기능을 보호한다”고 말했다.

(▲PNT001 작용기전(Pinteon therapeutics 홈페이지 참조))

2014년 메사추세츠 주 캠브릿지에 설립된 핀테온은 알츠하이머 병(Alzheimer’s disease, AD), 진행성 핵상 마비 (progressive supranuclear palsy, PSP), 외상성 뇌 손상(traumatic brain injury, TBI), 만성 외상성 뇌병증(chronic traumatic encephalopathy, CTE)을 타깃으로 하는 치료제를 개발하고 있다.