바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 봉나은 기자

이탈리아 제약기업 키에지(Chiesi Farmaceutici SpA)가 미국 보스턴에 희귀질환 사업부를 설립함으로써 미국 진출에 나섰다. 키에지는 국내에서 티움바이오의 TGF-β 약물 ‘NCE40’을 기술이전한 기업으로 알려진 기업이기도 하다.

키에지는 희귀질환 치료제 개발을 위해 미국 보스턴에 키에지 글로벌 희귀질환(Chiesi Global Rare Diseases) 사업부를 설립했다고 지난 6일(현지시간) 발표했다. 새로운 사업부는 먼저 리소좀 축적질환, 희귀 혈액질환, 안과질환 치료제 연구 개발에 집중할 계획이다.

키에지는 현재 미국 외 지역에서 희귀질환 치료제로 2개 약물(람제드, 프로시스비)을 시판하고 있다. 리소좀 축적 질환인 알파-만노사이드축적증(alpha‑mannosidosis) 치료제 ‘람제드(Lamzede, 성분명: velmanase alfa)’는 2013년 덴마크 바이오제약기업 지메넥스(Zymenex)를 인수하면서 획득한 약물로, 2018년 유럽 EMA 승인을 받아 판매 중이다.

신장애 시스틴증(nephropathic cystinosis) 치료제 ‘프로시스비(Procysbi, 성분명: cysteamine bitartrate)’는 2017년 호라이즌 파마(Horizon Pharma)로부터 판권을 인수한 약물로, 키에지가 EMEA(유럽 및 중동·아프리카) 지역에서의 시판을 담당하고 있다.

더불어 키에지는 최근 희귀질환 포트폴리오 확장을 위한 활동을 계속해서 넓혀가고 있다. 키에지는 2018년 프로탈릭스 바이오 테라퓨틱스(Protalix BioTherapeutics)로부터 희귀질환 파브리병(Fabry disease) 치료제로 개발 중인 ‘PRX-102(성분명: pegunigalsidase alfa)’의 미국 판권을 인수했다. 현재 프로탈릭스가 신장 기능이 손상된 파브리병 환자 78명을 대상으로 PRX-102의 효능 및 안전성을 평가하는 BALANCE 임상3상(NCT02795676)을 진행하는 가운데, 키에지가 미국 시장에서의 상용화를 담당할 예정이다.

또한 키에지는 지난달 13일 아포텍스(Apotex)로부터 지중해성 빈혈로 인한 철분 과다 환자의 치료제로 ‘페리프록스(Ferriprox, 성분명: deferiprone)’ 글로벌 판권을 인수하기도 했다.

Giacomo Chiesi 키에지 글로벌 희귀질환 사업부 대표는 “사업부는 미국 진출을 통해 완전히 새로운 단계로 나아갈 것”이라며, “희귀질환을 주제로 미국 플로리다 오클랜드에서 10일~13일까지 개최되는 ‘WORLDSymposium 2020’에서 글로벌 희귀질환 사업부를 공식적으로 출범하고, 심포지엄에 참석하는 리소좀 축적질환 및 다양한 희귀질환 커뮤니티 구성원들과 사업부의 전략 및 목표를 나누며 협력할 수 있는 기회를 찾겠다”고 말했다.