바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 장종원 기자

이수앱지스가 피하주사제형 B형 혈우병신약으로 개발중인 'DalcA’의 임상 2b상 최종결과를 발표했다. DalcA는 이번 임상의 주요 목표인 'Factor IX' 12% 이상 유지에 성공했다.

이수앱지스는 15일(현지시간) 미국 파트너인 카탈리스트 바이오사이언시스(Catalyst Biosciences)가 B형 혈우병 신약 ‘DalcA’의 임상 2b상 최종 결과를 세계혈우연맹총회에서 포스터로 공개했다고 밝혔다.

DalcA(dalcinonacog alfa, 프로젝트명: ISU304/CB2679d)는 피하주사제형의 차세대 Factor IX(FIX, 제9혈 혈액응고인자)로 이수앱지스가 국내에서 임상 1/2a상을 진행했으며 최근 미국에서 진행된 2b상이 최종 완료됐다.

이번 임상 2b상 시험은 6명의 중증 B형 혈우병 환자를 대상으로 진행됐다. 각 대상자는 DalcA를 단회 정맥투여(IV)하고 28일간 피하투여(SQ)한 후 DalcA가 혈중 정상상태의 예방적 FIX 수준인 12% 이상으로 유지시킬 수 있는지를 평가했다.

임상 결과에 따르면 ‘DalcA’를 28일간 매일 피하투여했을 때 모든 임상 대상자의 혈중 FIX의 수준이 출혈 예방이 가능한 12% 이상으로 달성됐다. FIX 수준이 출혈 없이 최대 27%까지 도달하기도 했으며, 반감기는 2.5일에서 5.1일로 효과적인 출혈 예방요법(prophylaxis)을 증명했고, 투여 횟수를 줄일 수 있는 잠재적 가능성도 확인했다. 모든 환자의 피하주사 투여량은 1mL 이하였다.

총 6명의 임상 대상자 중 1명은 피하투여 3일째에 주사부위반응(ISR)이 보고돼 7일째에 임상시험 참여를 철회했다. 중화항체는 발견되지 않았고 심각한 이상 사례는 보고되지 않았으나 일부 대상자에게서 초기 투여 시 통증 또는 붉음증 같은 경미한 수준의 ISR이 보고됐다. 혈전색전증은 발생하지 않았으며, 각종 혈액응고의 지표에서도 혈전유발 신호를 보이지 않았다.

카탈리스트 대표이자 최고경영자인 나심 우스만(Nassim Usman) 박사는 “이번 임상 데이터는 모든 대상자의 혈중 내 FIX 활성 수준이 이번 임상시험의 1차 평가지표인 12%를 넘어 DalcA의 탁월한 효능과 안전성을 보여줬다”며, “B형 혈우병 관리에서 간단한 저용량의 피하주사 방법으로 FIX 수준을 향상시켜서 출혈 예방요법을 제공할 수 있을 것으로 기대된다”라고 소감을 전했다.