바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

올해 미국 혈액암(ASH) 2020 학회에서 스포라이트를 받았던 키워드는 단연 'ROR1(receptor tyrosine kinase-like orphan receptor)'이라는 신규 타깃이었다. ROR1 타깃 약물의 긍정적인 임상 결과 발표가 잇따랐다. 우수한 임상 효능을 보였으며 ROR1 타깃에 대한 on-target 부작용은 관찰되지 않았다.

먼저 미국 머크(MSD)가 지난달 벨로스바이오(Velos Bio)를 27억5000만달러에 인수한 배경이 된 핵심 에셋 ROR1 ADC ‘VLS-101’이 외투세포림프종(MCL)과 미만성거대 B세포종(DLBCL) 환자에게서 각각 전체 반응률(ORR) 47%, 80%라는 초기 임상 결과를 보였다. 이전 여러번의 항암제를 투여하고 재발하거나 불응한 환자라는 점에서 주목할만한 결과다.

또 하나의 관전 포인트는 ‘first-in-class’ ROR1 항체의 임상 결과였다. 온터널 테라퓨틱스(Oncternal Therapeutics)는 MCL과 만성림프구성백혈병(CLL) 환자를 대상으로 ROR1 항체 ‘섬투주맙(cirmtuzumab)’과 BTK 저해제 ‘이브루티닙(ibrutinib)’를 병용투여한 긍정적인 데이터를 발표했다. 임상 결과가 발표된 후 당일 회사 주가는 49.62% 오르면서, 시가총액이 1억2200만달러가 됐다.

흥미로운 점으로 벨로스는 온터널에서 2017년 ROR1 항체를 ADC와 이중항체(BsAb)에 적용하는 것에 대한 권리를 라이선스인하면서 스핀아웃(spin-out)한 회사라는 것이다. 결과적으로 벨로스가 머크에 인수되면서 더 높은 밸류에이션을 인정받았지만, 아직 지켜볼 포인트가 남아있다. 온터널은 ROR1 타깃이 정상조직에 작용하지 않는다는 장점에 근거해 ROR1 CAR-T를 개발하고 있으며, 안전성 프로파일에 근거해 섬투주맙의 병용투여 임상 개발 전략을 구사하고 있다. ROR1이 높게 발현하는 고형암종인 유방암에서의 임상 데이터도 기대되는 부분이다.... <계속>