바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 노신영 기자

mRNA 치료제 전문기업 트랜슬레이트바이오(Translate Bio)의 낭포성섬유증(Cystic Fibrosis, CF) 치료제 ‘MRT5005’가 내약성과 안전성을 확인했으나, 환자의 주요 사망원인인 폐 기능 개선에는 실패했다.

트랜슬레이트는 지난 17일(현지시간) mRNA기반 흡입제형 낭포성섬유증 신약 ‘MRT5005’의 임상 1/2상 2차 중간 결과를 발표했다.

임상은 성인 낭포성섬유증 환자 40명을 대상으로 MRT5005의 안전성과 내약성을 평가했다(NCT03375047). 이번 2차 중간분석 결과는 이전에 발표한 신약 MRT5005를 분무요법(Nebulization)을 통해 각각 8mg, 16mg, 24mg 투여한 단일용량상승실험(SAD) 그룹 결과를 포함해 치료제 20mg을 투여한 SAD 그룹, 그리고 각각 8mg, 12mg, 16mg의 치료제를 1주일에 5회 투여한 다중용량상승실험(MAD) 그룹의 이후 1개월간 팔로우업(follow-up) 데이터 분석결과를 추가적으로 공개한 것이다.

안전성 및 내약성 평가결과, 트랜슬레이트는 MRT5005의 반복투여로 인한 심각한 이상반응은 없었으며, 내약성은 우수했다고 밝혔다. 치료관련 부작용(TEAEs)으로 경증 내지 중증의 발열, 두통, 오한이 3명의 환자에게서 치료제 첫 투여 후 일시적으로 나타났으며, 그 중 한 명의 환자가 지속적인 발열 부작용으로 인해 임상을 중단했다.... <계속>