바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 노신영 기자

안티센스(antisense) 신약 개발회사 아이오니스(Ionis Pharmaceuticals)가 낭포성섬유증(Cystic Fibrosis, CF) 환자를 대상으로 개발중이던 흡입형 치료제 후보물질 ‘Ionis-Enac-2.5-Rx’의 임상 1/2상을 중단했다. 전임상에서 확인된 장기 독성이 문제가 됐다.

지난 3월 트랜슬레이트바이오(Translate Bio)의 mRNA 후보물질 임상 실패에 이어 아이오니스까지 RNA 기반 흡입형 낭포성섬유증 치료제들의 임상개발 부진이 잇따르고 있다.

현재의 낭포성섬유증 치료제는 버텍스 파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals)의 ‘트리카프타(Trikafta, elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)’가 대부분의 시장점유율을 차지하고 있다. 트리카프타는 지난 2019년 FDA로부터 ‘낭포성섬유증 막 관통 조절 단백질(Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR)’ 유전자의 F508del(F508 부위 결실) 변이를 갖는 환자의 치료제로 승인을 받았다. 낭포성섬유증 환자 중 90%는 CTFR 유전자의 F508del 변이형으로 대부분 트리카프타를 통해 치료받을 수 있었다. 그러나 나머지 10%의 유전자 돌연변이 환자를 대상으로는 여전히 해결되지 못한 ‘언맷니즈(unmet needs)’가 남아있는 상태다. 아이오니스는 이러한 소수의 낭포성섬유증 환자를 대상으로 치료제를 개발하던 중이었다.

아이오니스는 지난 5일(현지시간) 1분기 실적발표를 통해 흡입형 낭포성섬유증 후보물질 ‘Ionis-Enac-2.5-Rx’의 임상 1/2상을 중단하겠다고 발표했다. 아이오니스는 전임상 도중 확인된 후보물질의 만성 독성(long-term toxicity) 문제로 임상 중단 결정을 내렸다고 설명했으나, 구체적인 내용에 대해서는 언급하지 않았다.... <계속>