바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

레고켐바이오사이언스(Legochem Bioscience)와 에이비엘바이오(ABL Bio)가 공동개발해 2년전 라이선스아웃한 ROR1 항체-약물 접합체(ADC)이 임상개발 단계로 들어간다. 두 회사는 지난 2020년 중국 시스톤 파마슈티컬(CStone Pharmaceuticals)에 ROR1 ADC를 라이선스아웃했으며, 글로벌 시장에서 ‘best-in-class’ 약물로 포지셔닝하고 있다.

시스톤 파마슈티컬은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ROR1 ADC ‘CS5001’의 임상시험계획서(IND)를 승인받았다고 3일 밝혔다. CS5001은 ROR1 항체에 종양특이적 분해(tumorselective cleavable) 링커를 통해 프로드럭(prdrug) PBD 톡신 2개를 붙인 형태다.

이번 미국 임상1상은 진행성 B세포 림프종과 고형암 환자를 대상으로 CS5001의 안전성, 내약성, 약동학적 특징, 초기 항암활성 등을 평가하게 된다.

시스톤은 이번 임상 시작이 회사의 ‘파이프라인 2.0’ 전략의 주요 마일스톤이며, 글로벌에서 가장 진보된 ROR1 ADC 3개 중 하나라고 설명했다. 임상개발로 앞서가는 ROR1 항체로 미국 머크가 VLS-101의 임상1/2상, 베링거인겔하임이 NBE-002의 임상1상을 진행하고 있다. 시스톤은 파이프라인 2.0으로 ADC와 다중항체(multispecific) 프로젝트 개발을 진행하고 있다.

ROR1은 발생시 발현하는 단백질로 성인의 정상 조직에는 거의 발현되지 않다가 백혈병, 비호지킨림프종 등의 혈액암과 유방암, 폐암, 난소암 등 고형암에 발현이 높아진다. 전임상에서 CS5001은 ROR1 발현 암세포주와 인비보(in vivo) 혈액암 및 고형암 이소이식 모델(xenograft model)에서 항종양 효과를 보였다.

아치 체(Archie Tse) 시스톤 최고과학책임자(CSO)는 “우리는 CS5001의 임상개발을 진행하기 위해 최선을 다할 것”이라며 “현재 호주 규제당국에 임상시험신청서를 제출했으며(CTN application), 조만감 중국에서도 IND를 제출할 계획”이라고 말했다.