바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

mRNA 대표 기업 '모더나(Moderna)'가 한 단계 앞으로 나간 모습을 보여주고 있다. 임상1상에서 우수한 효능을 확인한 것. 최근 회사가 업데이트한 자료를 참고해 보면 파이프라인 및 R&D 전략에 변화를 주고 있다. 3개의 프로젝트가 각각 임상에 돌입했으며, 모더나는 새로운 전임상 단계의 초기 파이프라인도 공개했다. 암질환에 포커스하고 있는 모습도 보인다.

mRNA 치료제는 단백질 이전 유전자 수준에서 질병과 관련된 인자를 조절한다. 또 세포 밖을 겨냥하는 항체치료제와 다르게 세포 안의 50% 단백질의 타깃할 수 있다는 장점이 있다. mRNA 기술은 근본적인 병을 치료할 수 있는 치료제 개념이지만 세포내 전달, 독성, 안정성 등의 한계로 임상적 유효성을 입증하는데 실패했다.

아직까지 유전자치료제는 지난해 승인받은 바이오젠의 스핀라자를 제외하곤 시장에서 인정받지 못했다. 모더나가 새로운 지평선을 여는 치료제를 제시할 수 있을지에 대해 관심이 집중되고 있다. 가장 빠른 파이프라인 중 하나로 아스트라제네카와 공동개발하는 AZD-8601가 그 가능성을 보여주고 있다.

모더나는 최근 심장근육을 재생하는 AZD-8601의 임상1상을 마쳤다고 밝혔다. AZD-8601은 국지적인 VEGF-A의 단백질 발현을 늘려주는 원리다. 이를 통해 심장근육이 재생되는 효과를 가진다. 회사에 따르면 1상에서 평가하는 안전성 뿐만 아니라 효과 또한 우수하다는 설명이다. 치료효능을 평가하기 위한 바이오마커로 환자피부에서 VEGF-A 단백질의 발현양을 확인했다.

현재 임상2a상 준비하는 단계로 관상동맥우회술(coronary artery bypass grafting)을 받은 환자 대상으로 재생능력을 가진다는 더 확실한 증거를 확보하겠다는 계획이다.

Lorence Kim 모더나 CFO는 "특정 부위에서 성장인자가 일시적으로 급증했다"고 설명했다. 과거 전신줄기세포로 실패했던 조직재생의 목표를 달성할 경우 매우 큰 가치가 있다는 것.

Mene Pangalos 아스트라제네카 부사장은 "우리는 큰 진보를 이뤘다"며 "상처를 치료하는 획기적인 전임상 데이터를 바탕으로 실제 심장기능을 회복할 수 있는지 볼 것"이라고 설명했다.

아스트라제네카 2013년부터 모더나에 2억4000만 달러 투자했으며, 이어 지난해 8월 추가로 1억4000만달러를 추가로 넣으면서 총 3억8000만 달러(4300억원)를 투자했다. 아스트라제네카는 최근 생명공학사업부 메드이뮨을 통해 독일의 에드리스(Ethris)와 호흡기질환에 대해 mRAN 치료제 공동개발 협약을 맺었다. 회사가 mRNA 치료제 영역으로 발을 넓혀가는 모습을 볼 수 있다.

이외 모더나는 첫 면역항암제 파이프라인인 mRNA-2416 임상1상 시작했다. 종양환경에서 T세포의 활성을 조절하는 OX40L의 발현을 겨냥하는 원리다. 새로운 파이프라인으로 OX40, IL23, IL36γ를 동시에 발현하는 mRNA-2752를 공개했다.

모기뎅기열인 치쿤구니야(Chikungunya) 백신인 mRNA-1388도 임상1상에 돌입했다. 모더나는 새롭게 발표한 백신 프로젝트를 포함해 총 10개의 감염질환 파이프라인을 진행하고 있다.

모더나가 파이프라인을 진행하는 방식에도 변화가 생긴다. 이전에는 5개의 구획으로 나눠 자선을 투자해 개발했다면 이젠 벽을 허물어 16개의 프로그램의 개발을 가속화한다. 연구 및 전임상개발은 Stephen Hoge 모더나 사장이 임상개발은 Tal Zaks 의학총책임자가 진행한다. 회사는 R&D 분야로 전염성질환, 면역항암제 그리고 희귀질환에 포커스한다고 밝혔다.