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카발레타, 자가면역질환 표적 ‘CAAR-T’ 전임상 발표
입력 2019-10-16 14:09 수정 2019-10-21 14:27
바이오스펙테이터 봉나은 기자
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중증근무력증(MG)의 발병원인 ‘MuSK’ 발현하는 B세포 타깃의 ‘MuSK-CAART’ 전임상(in vitro) 결과.."항 MuSK 타깃 세포의 용해만 특이적으로 유발"..점막성 심상성 천포창(mPV) 환자 대상 1상은 2020년 진입 예정
주로 혈액암에서 우수한 효능을 보이는 ‘CAR(Chimeric antigen receptor)-T' 치료제의 개념을 자가면역질환으로 확장한 ‘CAAR(Chimeric AutoAntibody Receptor)-T' 치료제에 대한 초기 연구결과가 나왔다.
카발레타 바이오(Cabaletta Bio)는 15일(현지시간) 미국 세인트루이스에 열린 '2019 미국신경학회(ANA)'에서 자가면역질환인 중증근무력증(Myasthenia gravis, MG) 치료제 후보물질 ‘MuSK-CAART’의 전임상 결과를 공개했다.
펜실베이니아 대학 연구팀은 자가면역질환의 발병 원인인 B세포를 특이적으로 제거할 수 있는 CAAR-T세포를 개발했다. 현재는 CAAR-T세포를 개발한 연구진을 중심으로 스핀오프한 카발레타가 CAAR-T세포에 대한 기술을 이전받아 CABA(Cabaletta Approach to selective B cell Ablation) 플랫폼을 구축하고, 다양한 자가면역질환 치료제를 개발하고 있다.
중증근무력증은 근육 특이적 키나아제(Muscle-specific kinase, MuSK)에 대한 자가항체(autoantibody)가 생겨 발병하는데, 카발레타는 항 MuSK 항체를 발현하는 B세포 타깃의 T세포로 ‘MuSK-CAART’를 개발했다.... <계속>
