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中에디진, 시리즈B 6700만弗.."'유전자편집' 신약 임상"

입력 2020-10-15 07:30 수정 2020-10-16 11:55

바이오스펙테이터 서일 기자

CRISPR/Cas9 이용한 베타지중해빈혈 치료제 후보물질 ‘ET-01’ 임상 계획.. 'off-the-shelf' CAR-T세포 치료제 연구 'ET-02'도 진행중

중국의 유전자편집(gene editing) 치료제 개발회사 에디진(EdiGene)은 지난 13일(현지시간) 시리즈B로 6700만 달러의 투자를 유치했다고 밝혔다. 이번 투자로 에디진은 베타지중해빈혈(β-thalassemia) 치료제와 동종유래(allogeneic) CAR-T세포 치료제 임상을 시작할 예정이다.

이번 시리즈 투자는 3H health investment가 리드했으며, Sequoia Capital China, Alwin Capital, Kunlun Capital이 새롭게 투자에 참여했다. 기존 투자기관인 IDG Capital, Lilly Asia Venture도 참여했다.

에디진은 유전자편집 기술을 바탕으로 한 유전질환 및 암세포 치료제 개발 회사다. 에디진이 연구하고 있는 플랫폼에는 ▲ex vivo 조혈모세포 유전자치료제 ▲ex vivo T세포 유전자치료제 ▲in vivo RNA기반 치료제 ▲high throughput 유전자편집 스크리닝이 있다. 이중 에디진이 가장 연구를 많이 진행한 분야는 조혈모세포 유전자치료 플랫폼의 베타지중해빈혈 치료제(ET-01)와 off-the-shelf 동종유래 CAR-T세포 치료제(ET-02)다.

‘ET-01’은 베타지중해빈혈 메이저(β-thalassemia major)에 대한 치료제 후보물질로, CRISPR/Cas9을 이용해 유전자를 편집한다. 베타지중해빈혈은 헤모글로빈의 베타체인이 합성되지 않으면서 생기는 유전질환이다. 베타지중해빈혈 중 가장 심한 증상을 보이는 ‘베타지중해빈혈 메이저’는 생후 수개월 내로 빈혈이 나타날 수 있고 정기적인 수혈을 필요로 한다.

에디진은 베타지중해빈혈의 증상은 태아성 헤모글로빈(fetal hemoglobin, HbF) 수치를 높여서 개선할 수 있다는 점을 들어 감마글로빈(γ-globin)의 발현 억제인자 'BCL11A'를 저해하는 것을 목표로 하고 있다. 감마글로빈은 태아성 헤모글로빈을 구성하는 물질이다. 에디진은 CRISPR/Cas9을 이용해 자가유래 조혈모세포를 편집해 BCLA11A 인핸서(enhancer)를 저해하는 기술에 대한 사전 임상승인계획(pre-IND) 단계를 진행하고 있다.

‘ET-02’는 유전자편집 기술을 이용해 건강한 기증자로부터 받은 T세포에 있는 면역 거부반응을 일으키는 물질을 제거한 CAR-T세포 치료 플랫폼이다. 에디진은 혈액암 환자들이 사용할 수 있는 ‘off-the-shelf’ CAR-T세포 치료제 개발을 목표로 하고 있다. 에디진은 ET-02에 대한 pre-IND를 준비하고 있다.

Dong Wei 에디진 CEO는 “우리는 지난 2년간 약 1억달러의 투자금을 받았고, 시리즈B에서 좋은 투자자들을 만나 기쁘다”며 “이번 라운드는 우리의 파이프라인을 임상단계로 전환할 수 있는 단계이며 환자들에게 혁신적이고 좋은 품질의 유전자편집 치료제를 제공하겠다는 우리의 미션에 가까워졌다”고 말했다.

한편, 에디진은 후를러 증후군(Hurler syndrome)과 같은 질병에 적용할 수 있는 RNA기반 in vivo 편집 플랫폼과 새로운 타깃 치료제를 개발을 위해 설계된 high throughput 유전자편집 플랫폼에 대한 연구도 진행하고 있다.

▲에디진의 연구 및 개발 파이프라인(에디진 홈페이지)

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