바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

▲왼쪽부터 정재욱 목암생명과학연구소 소장, 김병문 사이러스 대표

목암생명과학연구소는 지난 13일 사이러스 테라퓨틱스(Cyrus Therapeutics)와 ‘ARM(Antibody Recruiting Molecule)’ 플랫폼을 활용한 항암제 공동연구 협약을 체결했다고 14일 밝혔다. 협약식에는 정재욱 목암생명과학연구소장, 김병문 사이러스 테라퓨틱스 대표 등 양측 주요 관계자가 참석했다.

이번 공동연구에서 목암연구소는 타깃 발굴, 선도물질 선정, 물질 효력 평가를 위한 인비트로/인비보(in vitro/in vivo) 연구를 담당한다. 사이러스 테라퓨틱스는 선도물질의 디자인, 합성, 구조 활성관계(SAR) 연구를 진행하여 최적의 전임상 후보물질을 도출하는 과정을 담당하게 된다.

사이러스 테라퓨틱스의 화합물질 개발에 대한 다양한 경험과 노하우로 ARM 플랫폼 기반 항암제 개발 공동연구에 시너지를 낼 수 있을 것으로 연구소 측은 기대한다.

ARM은 새로운 치료 접근방식(modality)의 저분자화합물이다. 목암연구소는 지난해부터 ARM을 항암제, 자가면역질환 치료제 개발에 적용하고 있다.

ARM은 저분자화합물을 기반으로 체내 항체(endogenous antibody)가 가진 유용한 특징을 이용하는 전략이다. 예를 들어 ADCC 등 항체 매개 면역활성화를 유도할 수도 있다. 2009년 저분자화합물을 기반으로 gp120와 체내 항체에 결합해 HIV를 공격하는 ARM 컨셉이 나왔다(doi: 10.1021/ja9057647). 이후 ARM 플랫폼을 개발한 데이비드 슈피겔(David Spiegel) 예일대 교수는 감염병에서 항암제·면역항암제까지 ARM 플랫폼을 확장 적용했으며, 2016년 클레오 파마슈티컬(Kleo Pharmaceuticals)을 설립했다. 이후 올해 1월 바이오해븐 파마슈티컬(Biohaven Pharmaceutical)이 클레오를 인수했다.

ARM의 약물 구조는 2가지 파트로 나뉜다. 링커(linker)를 중심으로 ▲한쪽은 타깃 질환 표적 세포의 수용체에 결합하는 분자 ▲다른 한쪽에는 체내 항체와 결합을 유도하는 분자가 결합한 형태다. 이번 공동연구는 ARM 플랫폼을 통해 면역세포가 활성화되어 특정 질환 세포를 효과적으로 공격하도록 유도하겠다는 전략이다.

김병문 사이러스 테라퓨틱스 대표는 “이번 공동연구는 저분자 화합물에 기반해 기존 약물로 표적하기 어려웠던 치료 타깃(undruggable targets)에 접근하고, 새로운 모달리티로 넓혀가는 R&D 역량 확장의 일환”이라며, “목암연구소의 축적된 바이올로지(Biology) 역량과 사이러스의 글로벌 의약화학(Medicinal Chemistry) 역량의 시너지를 기대한다”고 말했다.

정재욱 목암생명과학연구소장은 “새로운 모달리티를 활용해 기존 항암제가 가진 한계를 극복하고, 신약개발을 통한 환자의 삶의 질 향상을 목표로 한다”며 “연구 기획 단계부터 진행된 새로운 공동연구 형태가 국내에서도 활발하게 시행되어 더 많은 협력의 형태로 발전하길 기대한다”고 밝혔다.

한편 목암연구소는 GC녹십자가 1984년 기금을 출연해 설립된 비영리 연구재단이다.

▲바이오해븐의 ARM 플랫폼 작용 메커니즘 예시