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블루버드, LVV '렌티글로빈' 임상재개.."혈액암 무관" - 바이오스펙테이터

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블루버드, LVV '렌티글로빈' 임상재개.."혈액암 무관"

입력 2021-06-10 07:23 수정 2021-06-10 07:29

바이오스펙테이터 노신영 기자

임상 1/2상서 보고된 급성골수성백혈병(AML) 및 골수이형성증후군(MDS)과 렌티바이러스 벡터(LVV) 연관성 없어.. FDA, 임상 재개 승인

혈액암 부작용 논란으로 4개월간 중단됐던 블루버드바이오(Bluebird bio)의 렌티바이러스 벡터(lentiviral vector, LVV) 기반의 유전자 치료제 ‘렌티글로빈(LentiGlobin)’과 ‘진테글로(Zynteglo)’의 임상이 재개된다.

블루버드는 지난 7일(현지시간) 부작용 논란으로 중단됐던 겸상적혈구빈혈증(Sickle Cell Disease, SCD) 유전자 치료제 렌티글로빈의 임상과 수혈의존성 베타-지중해성 빈혈(Transfusion-dependent β-thalassemia, TDT) 유전자 치료제 진테글로의 임상에 대해 미국 식품의약국(FDA)이 임상 재개를 승인했다고 발표했다.

재개임상은 렌티글로빈(bb1111)의 임상 1/2상(HGB-206)과 임상 3상(HGB-201) 그리고 진테글로의 Northstar-2 임상 3상(HGB-207), Northstar-3 임상 3상(HGB-207)으로 총 4건이다.

블루버드는 지난 2월 ‘예상하지 못한 중대 약물이상반응(SUSAR)’으로 급성골수성백혈병(AML)과 골수이형성증후군(myelodysplastic syndrome, MDS), 총 2건의 부작용이 HGB-206 임상 1/2상에서 보고되었으며, 이러한 부작용이 치료제 렌티글로빈의 렌티바이러스 벡터(BB305)에 의한 것인지 조사중이라고 발표했다.

유전자 치료제의 경우, 바이러스 벡터를 통해 인간유전체에 변형을 유도하기 때문에, 부작용에 대해 민감하게 반응할 수밖에 없다. 자칫 암유전자(oncogene)나 주변 조절 부위에 삽입되는 경우 암으로 이어질 위험성이 높기 때문이다.

지난 3월 10일, 블루버드는 조사결과 급성골수성백혈병 부작용이 발생한 환자에게서 골수성백혈병 발병 관련 유전자 RUNX1, PTPN11의 돌연변이와 7번 염색체 결실 그리고 11번 염색체의 부분결실을 확인했다고 발표했다. 그러나 이러한 유전자 돌연변이가 렌티글로빈 벡터 삽입에 의해 발생한 것인지 연관관계가 정확히 밝혀진 바 없었고, 실제로 렌티글로빈 벡터가 삽입된 위치는 급성골수성백혈병 발병 유전자과 관계없는 ‘VAMP4(vesicle-associated membrane protein 4)’ 부위로 밝혀졌다.

그로부터 한 달 뒤 4월 20일, 블루버드는 렌티글로빈 HGB-206 임상 1/2상에서 보고된 골수이형성 증후군 부작용에 대해 해명했다. 블루버드 자체 조사 결과, 환자는 골수이형성증후군이 아닌 수혈 의존성 빈혈(transfusion-dependent anemia)로 확인됐다.

진테글로 임상에서는 악성 혈액암 발생사례가 보고되지 않았음에도 임상을 중단했는데, 이에 대해 블루버드는 “진테글로가 렌티글로빈과 동일한 벡터를 사용해 제작한 치료제이기 때문에 렌티글로빈 관련 부작용 발생 이유를 밝히는 동안 임상을 같이 중단하기로 결정했다”고 발표한 바 있다.

앤드류 오벤셰인(Andrew Obenshain) 블루버드 CEO는 “우리는 환자의 안전을 최우선으로 생각하며, 임상에서 발생한 부작용을 평가할 수 있는 FDA, 조사관, 연구자 그리고 가장 중요한 환자와의 긴밀한 파트너십에 대해 감사히 생각한다”며 “지난 4개월간, 우리는 겸상 적혈구 빈혈증의 병리학에 대한 깊은 지식과 이해를 얻었으며, 이를 통해 환자와 지역 사회에 더 나은 서비스를 제공할 수 있을 것이다. 우리는 임상 프로그램의 재개를 고대하고 있으며 겸상적혈구 빈혈증 및 베타-지중해성 빈혈 치료제에 대한 연구를 계속할 것이다”라고 발표했다.

한편, 블루버드의 베타-지중해성빈혈 유전자 치료제 진테글로는 2019년 6월 유럽 의약품청(EMA)의 승인을 받았다. 그러나 약 180만달러라는 높은 가격으로 인해 지난 4월 독일 보건부와의 약가 협상이 결렬되면서 독일 내 판매를 철회했다고 발표했다. 대신 블루버드는 유럽 내 다른 나라들과 가격협상을 진행할 예정이며, 진테글로의 유럽 우선순위 시장에 집중하겠다고 밝혔다.

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