바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

블루버드바이오(Bluebird Bio)의 겸상적혈구병(sickle cell disease, SCD) 유전자치료제 임상에서 2건의 혈액암 발생건이 나오면서 임상이 중단됐다.

이에 따라 유전자치료제 분야를 장기 침체의 늪으로 빠져들게 만든 20년전의 부작용 이슈가 다시금 제기되는게 아니냐는 우려가 나오고 있다. 유전자치료제는 2000년대초 안전성 문제가 제기된 이후 줄곧 ‘안전한’ 유전자치료제 벡터 발굴과 엔지니어링에 초점이 맞춰져 개발돼왔다. 최근에는 AAV 기반의 유전자치료제인 ‘럭스터나(Luxturna)’와 '졸겐스마(Zolgensma)' 등 약물이 시판되는 주요 마일스톤이 나왔고 차세대 치료 모달리티(modality)로 떠오르고 있다.

그러나 한편으로 유전자치료제 임상이 폭발적으로 늘어나면서, 지난해부터 후기 임상에서 유전자치료제의 부작용 사례가 잇따라 보고되고 있다. 아우덴테스(Audentes), 보이저 테라퓨틱스(Voyager Therapeutics), 유니큐어(Uniqure) 등이 임상에서 환자 사망 또는 부작용으로 인한 임상 보류를 발표했으며 고용량의 약물 투여에 대한 우려가 제기되고 있다.

이러한 상황에서 블루버드바이오가 16일(현지시간) 렌티바이러스(lentivirus) 기반의 겸상적혈구병 유전자치료제 ‘bb1111’의 임상3상에서 예상치 못한 심각한 부작용인 급성골수성백혈병(acute myeloid leukemia, AML)과 골수형성이상증후근(myelodysplasia syndrome, MDS)라는 2건의 암 환자 발생 사례가 나오면서 임상을 일시적으로 중단한다고 밝혔다....