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바이엘, '도파민신경세포' 파킨슨병 환자에 "첫 이식"

입력 2021-06-10 13:41 수정 2021-06-10 13:41

바이오스펙테이터 서일 기자

자회사 ‘블루락’의 'DA01' 임상 시작.. 또다른 자회사 '애스크바이오'의 AAV 기반 ‘GDNF’ 유전자 전달 기술도 임상 진행중

바이엘이 지난 8일(현지시간) 자회사인 블루락(BlueRock Therapeutics)의 파킨슨병 치료제 후보 물질 DA01의 첫 투여를 알렸다. 동시에 바이엘은 또 다른 자회사 애스크바이오(Asklepios BioPharmaceutical)에서 개발중인 파킨스병 치료제 후보 물질의 임상1b상이 진행 중이라고 밝혔다.

파킨스병은 신경퇴행성 운동 장애(neurodegenerative movement disorder)다. 뇌의 신경 세포의 손상으로 나타나며, 기억이나 운동에 관여하는 신경 전달 물질 도파민(dopamine)의 수준을 떨어뜨린다. 레보도파(levodopa)와 같은 도파민 대체물질들이 증상 완화에 사용되나, 질병이 심해지면서 점점 효능이 떨어진다. 바이엘은 현재 질병 진행을 억제하는(disease-modifying) 치료는 없다고 설명했다.

블루락이 이번 임상에 사용한 DA01은 만능줄기세포유래 도파민신경세포(pluripotent stem cell-derived dopaminergic neurons)다. 블루락은 실제(authentic) 도파민 신경세포를 사용해 뇌의 손상부위를 다시 자극하고, 퇴행성(degenerative) 과정을 역행시켜 운동 능력을 회복시키는 것을 목표로 한다.

블루락의 이번 임상1상은 미국과 캐나다에서 모집하는 60~76세의 파킨스병 환자 10명을 대상으로 한다(NCT04802733). 참여자들은 레보도파 치료를 받고 있으나 합병증(complications)이 있는 환자들로 선별된다. 환자들은 외과적으로 도파민 생산 세포(dopamine-producing cell)를 피각(putamen)에 이식받는다. 1차 종결점(primary objective)은 이식 1년후 DA01의 안전성과 내약성이며, 2차 종결점은 1년과 2년후 이식한 세포의 생존, 운동 효과(motor effects) 등이다.

애스크바이오의 접근법은 아데노부속바이러스(adeno-associated virus, AAV)로 인간 교세포 유래 신경영양인자(human glial cell line-derived neurotrophic factor, GDNF) 유전자를 피각 안의 뉴런에 전달해 파킨슨병에 영향받은 부위에서 GDNF 단백질을 발현하고 분비하게 하는 것이다. 설치류와 영장류를 대상으로 한 AAV-GDNF의 장기간 실험에서는 지속적으로 발현된 GDNF가 중뇌(midbrain) 뉴런 회복을 촉진하고 유의미하게 운동 능력을 회복(motor recovery) 시키는 결과가 확인됐다.

애스크바이오의 임상1b상은 현재 모집과 평가가 진행중이며, 35세에서 75세 사이 레보도파에 민감성(Responsiveness)이 있는 환자 대상이다(NCT04167540).

울프람 카리우스(Wolfram Carius) 바이엘 세포 및 유전자 치료 책임자는 “파킨슨병 치료에 대한 블루락과 애스크바이오의 치료제 후보의 잠재력은 크다”며 “처음으로 이 퇴행성 질환을 멈추고 되돌릴 가능성이 생겼다”고 말했다.

한편, 바이엘은 2019년에 기존에 가지고 있던 블루락의 지분 40.8%에 더해 계약금 2억4000만달러로 나머지 지분을 인수했으며, 추가 개발 마일스톤으로 3억6000만달러를 지불하기로 했다. 바이엘의 애스크바이오 인수는 지난해 계약금 20억달러와 성공에 따른 마일스톤 최대 20억달러까지 총 최대 40억달러 규모로 체결 됐다.

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