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[BioS 레터]세포·유전자 'CDMO' 규제대응 체크포인트

입력 2021-10-15 13:07 수정 2021-10-15 13:07

모니카 코머포드(Monica Commerford) 써모피셔 사이언티픽 RA Head

빠르게 성장하는 시장과 규제 변화..CDMO 위탁시 규제 대응능력 검토 필요

대기업이든 신생 바이오기업이든 대다수의 기업은 규제기관의 요구사항에 대응할 내부자원 또는 전문지식이 부족한 경우가 많다. 모든 기업은 규모와 관계없이 환자의 생명을 변화시킬 수 있는 의약품을 시기적절하고 지속적인 방식으로 환자에게 제공하는 것을 목표로 함과 동시에 이러한 의약품을 안전하게 제공하기 위해 규제기관의 지침을 준수해야 한다.

빠르게 성장하는 세포·유전자 치료제 시장, 그리고 진화하는 규제 환경

의약품을 시장에 신속하게 출시해야 하는 필요성과 지속적으로 변경되는 규제 속에서 새로운 지침을 탐색해야 하는 상황이 결합되면 많은 기업은 상당히 난감한 상황에 부딪힌다. 빠르게 진화하는 세포·유전자 치료제 시장이 바로 그 예다.

세포·유전자 치료제, 바이러스 벡터, 백신 시장은 매우 특별하고 여러 면에서 다른 바이오 의약품 시장과는 차이가 크다. 세포·유전자 치료는 “한 번”으로 끝내는 치료법이다. 이는 전통적인 생물학적제제로부터의 패러다임 전환으로, 세포·유전자 치료제 시장은 오랜 투약이 필요한 치료제를 출시하기보다 환자를 위한 한번의 치료법을 모색하고 있는 것이라 할 수 있다. 세포·유전자 치료제는 환자의 삶에 극적인 영향을 미칠 수 있다. 이로 인해 기존의 많은 바이오의약품 기업들이 세포·유전자 치료제 시장에 진출하고 있다. 많은 기업이 이 치료제의 영향력을 이해하고 있으나 여전히 미지의 영역이다. 높은 약가, 보험 급여와 관련된 불확실성, 스케일업 비용과 같은 모든 측면은 기업이 바이러스 벡터를 적시에 시장에 출시할 수 있는 지에 영향을 끼친다.

또한 바이러스 벡터 제조는 전문 생산시설과 전문 지식을 필요로한다. △기존의 재조합 단백질/mAb 시설은 바이러스 벡터 생산용으로 설계되지 않았다 △특정 HVAC(Heating, ventilation, and air conditioning) 요구사항은 이미 높은 운영 비용을 증가시킨다 △생산 속도를 높이기 위해서는 확장 가능한 품질관리 시스템이 필요하다.

세포·유전자 치료제 시장 수요는 지속해서 증가하고 있다. 미국 시장조사기관 아리츠톤(Arizton)이 2020년에 발간한 보고서에 따르면, 세포·유전자 치료제 시장은 2025년까지 140억달러로 확대될 것으로 보이며 CAGR(연평균성장률)은 30%를 넘을 것으로 예상된다. 더욱이, FDA는 세포·유전자 치료제 산업이 계속해서 빠른 속도로 성장할 것으로 전망하고 있다. 스콧 고틀립(Scott Gottlieb) 전 미국식품의약국(FDA) 국장은 “우리는 2020년까지 연간 200건 이상의 IND를 신청받을 것으로 예상한다. 그리고 2025년까지 FDA는 현재 파이프라인과 의약품의 임상적 성공률에 대한 평가를 기반으로 연간 10~20개의 세포 치료제 및 유전자 치료제를 허가할 것으로 예측한다”라고 언급한 바 있다.

세포·유전자 치료제 허가과정에서 불필요한 지연을 완화하기 위해 FDA, EMA 등 규제기관은 바이러스 벡터 제조기업이 의약품을 성공적으로 안전하게 생산할 수 있도록 몇가지 공식 및 비공식 지침을 발표했고, 산업의 빠른 성장과 맞물려 규제지침도 지속적으로 진화하고 있다. 이런 변화 속에서 기업은 세포·유전자 치료제 개발에 대한 경험 뿐만 아니라 빠르게 변화하는 규제에 대응할 수 있는 전문 CDMO와 협업하는 것이 필요하다. 각각의 개별 기업이 급변하는 규제에 대응하는 것은 어려운 일일 수 있으므로 세포·유전자 치료제 규제대응 경험이 있는 파트너를 찾는 것이 우선 과제가 될 수 있다.

세포·유전자 치료제가 BLA를 얻는 데 걸리는 평균 소요기간은 4년 정도이다. 처리시간이 길고 규제가 변화함에 따라 업계 전반에 걸쳐 CMC(Chemistry, Manufacturing and Control) 병목현상이 발생하여 세포·유전자 치료제를 환자에게 공급하기 위한 프로세스가 길어지고 있다. 세포·유전자 치료제 분야 전문CDMO들은 이러한 CMC 병목현상의 타격을 줄이는 동시에 개발 가속화를 주도할 수 있다. 경험이 풍부한 CDMO는 세포·유전자 치료제 산업의 뉘앙스와 새로운 특성을 이해하고 있기 때문이다. 다음은 전문적인 CDMO인지 확인하는 기본적인 지표이다.

▲모니카 코머포드(Monica Commerford) 써모피셔 사이언티픽 바이러스벡터 RA Head

세포·유전자 치료제 전문 CDMO가 갖춰야 할 기본적인 사항

바이러스 벡터 서비스를 위해 CDMO에 위탁을 고려하고 있다면 아래와 같은 기본 수준의 전문성에 대해 문의하는 것이 좋다.

▲빠른 시장 출시를 목표로 개발 속도를 높이기 위해 기존 허가과정을 가속하는 초기 임상시험에 초점을 맞추고 있는가? 세포·유전자 치료제의 허가에는 오랜 시간이 걸릴 수 있지만, 올바른 CDMO는 기존에 세포·유전자 치료제 허가를 경험한 적 있으며 개발에서 출시까지 소요되는 시간을 단축하기 위해 프로세스와 절차를 간소화할 수 있어야 한다.

▲세포·유전자 치료제의 규제 체제와 연계하고 있는가? 어떤 CDMO도 미래를 예측할 수는 없지만 올바른 CDMO는 과거 경험에 기초하여 언제 규제변화가 일어날지 추산할 수 있을 것이다. 이는 의약품 허가속도를 높이기 위한 핵심이 된다.

▲규제 당국과 긴밀하게 협력하고 좋은 관계를 유지하고 있는가? FDA이든 EMA이든 CDMO가 규제당국과 좋은 관계를 유지하고 있다는 사실을 확인하는 것이 중요하다. 제대로 된 CDMO는 규제당국과 좋은 관계를 유지할 뿐만 아니라 공식 및 비공식 의사소통을 통해 규제당국과 긴밀하게 협력한다.

또한 치료제의 출시 시간을 단축하기 위해서 CDMO는 규제당국의 지속적인 요구사항을 충족시킬 수 있도록 비즈니스 연속성을 유지할 수 있어야 한다. 이는 코로나19 팬데믹 기간중에 더욱 중요한 요건이 되었다. 작업의 규모와 관계없이 팬데믹 기간 중 검사 요구사항을 총족하면서 안정적인 생산시설을 유지하는 데 어려움을 겪는 기업들이 생기면서 CDMO 간 전문성에 대한 차이가 드러났다. 올바른 CDMO는 생산과 관련된 모든 것을 유지하기 위한 적절한 연속적 프로세스와 절차를 이미 갖추고 있어야 한다.

팬데믹 기간중에는 대면활동이 모두 가상으로 전환되었다. CDMO가 규제당국과 가상으로 관계를 지원할 수단이 갖추어져 있지 않은 경우 치료제 개발 프로그램의 지연이 불가피하다. 준비된 CDMO는 가상으로 제조시설과 절차를 보여줄 수 있는 환경을 조성하고 있어야 한다. 이는 CDMO가 업계가 직면할 수 있는 모든 문제에 민첩하고 적절하게 대응할 수 있고, 규제당국 및 업계와의 의사소통을 중시하며 치료제의 성공에 있어 협업을 할 준비가 되어 있다는 것을 의미하기도 한다.

기업은 신속하게 임상단계에 성공적으로 도달함과 동시에 규제 위험을 완화하고 비용을 절감할 수 있는 CDMO 파트너가 필요하다. 써모피셔 사이언티픽(Thermo Fisher Scientific)은 20년 이상의 세포·유전자 치료제 위탁 개발 및 생산 경험과 전 세계 17개의 세포·유전자 치료제 생산시설을 토대로 유통을 포함한 통합적인 위탁개발 및 생산 서비스를 제공하고 있다.

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