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시선테라퓨틱스, ‘PNA ASO’ AMD 영장류 “병변 개선”

입력 2021-10-18 16:06 수정 2021-10-18 16:35

바이오스펙테이터 서윤석 기자

인공핵산(PNA) 기반 VEGF-A 타깃 점안제 방식 습성 황반변성 치료제 후보물질 ‘POL101’.."유리체내 주사 공포 극복 기대"

유전자 기반 신약개발 바이오기업인 시선테라퓨틱스는 18일 점안제 방식의 습성 황반변성 치료제 후보물질 ‘POL101’의 영장류 대상 효능 평가결과를 밝혔다.

시선테라퓨틱스에 따르면 이번 연구는 일반적으로 습성황반변성의 신약후보 효능 평가에 사용되는 레이저 유도(laser-induced) 맥락막 신생혈관(choroidal neovascularization, CNV) 영장류 모델을 이용해 예비적인 약리효능 및 안전성을 확인하는 방식으로 진행됐다.

맥락막 신생혈관 병변이 유도된 원숭이 모델에 POL101을 점안한 결과 병변이 개선되고, 망막의 부종이 완화됨을 광간섭단층촬영(Optical Coherence Tomography, OCT) 영상을 통해 확인했다. POL101을 투여받은 모든 원숭이(N=10)에서 유리체강 내 주사를 통해 투여한 ‘아일리아(Eyelea, aflibercept)’에서 나타나는 염증성 반응이 나타나지 않아 안전성도 입증했다.

POL101은 자체 원천기술 플랫폼인 ‘POLIGO’를 이용한 점안제 형태의 치료제로서 습성 황반변성 발병 유전자인 혈관내피세포성장인자(VEGF-A)를 표적하는 신약후보물질이다.

시선테라퓨틱스의 POLIGO는 특정 유전자의 발현을 억제하도록 설계된 인공 핵산(PNA)을 나노 입자로 만들어 세포 내로 전달하는 기술이다. 노인성 황반변성의 경우 별도의 전달체 없이 간편하게 점안만 해도 병적 유전자의 발현을 막는 ASO(Antisense oligonucleotide)를 망막까지 전달한다.

김혜주 시선테라퓨틱스 대표는 “POL101은 현재 점안제 형태의 습성 황반변성 치료제 개발을 목표로 전임상 독성평가를 앞두고 있다”며 “많은 노인성 황반변성 환자들이 안구 내에 VEGF 항체 치료제를 주사하는 것에 공포감이 컸는데 POL101은 점안제라 이런 불안감을 없앨 수 있고, 항체가 아닌 ASO로 보다 근본적인 치료가 가능할 것으로 기대된다”고 말했다.

한편 시선테라퓨틱스는 분자진단 전문기업인 시선바이오머티리얼스에서 2018년 7월 물적 분할해 설립된 신약개발 전문기업이다. 시선테라퓨틱스는 지난해 원천기술 POLIGO의 미국 특허를 등록했고 이를 이용한 안구질환 및 건선 치료제 특허도 획득했다. 시선테라퓨틱스는 이외에도 건성 황반변성, 췌장암, 교모세포종, 알츠하이머병 치매, 비알코올성지방간염(NASH) 등 다양한 질환에 대한 치료제를 개발하고 있다.

(시선테라퓨틱스 제공)

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