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GC녹십자, 중증형 헌터증후군치료제 “EMA ODD지정”
입력 2021-11-02 10:12 수정 2021-11-02 10:13
바이오스펙테이터 노신영 기자
뇌혈관장벽(BBB) 투과 뇌실투여(ICV) 기반 치료제 ‘헌터라제ICV’ 유럽의약품청(EMA) 희귀의약품 지정
GC녹십자는 2일 개발중인 뇌실내 투여방식의 중증형 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV(intracerebroventricular)’가 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품지정(ODD, Orphan Drug Designation)을 받았다고 밝혔다.
헌터라제ICV는 기존 정맥주사(IV) 치료법이 환자의 뇌혈관장벽(BBB, Blood Brain Barrier)을 통과하지 못해 뇌실질조직(Cerebral Parenchyma)에 도달하지 못하는 점을 개선한 제품이다. 회사측은 GC녹십자가 세계 최초로 뇌실투여(ICV) 치료법 개발에 성공했으며 올해 초 일본에서 헌터라제 ICV의 품목허가를 획득했다.
GC녹십자는 이번 승인에서 헌터라제ICV가 임상데이터를 토대로 유럽에서 승인된 기존 IV투여 치료법 대비 헌터증후군에 대한 치료적 이점(Significant Benefit)을 인정받았으며, 일본에서 진행된 임상에서 헌터라제ICV가 중추신경손상의 핵심 원인물질인 ‘헤파란황산(Heparan Sulfate)’을 70% 이상 감소시킴과 동시에 발달연령 개선 효과를 보였다고 설명했다.
허은철 GC녹십자 대표는 “이번 지정을 통해 헌터라제ICV가 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있음을 또 한번 증명한 셈” 이라고 말했다.
