바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

큐롬바이오사이언스(Curome Biosciences)가 원발성 경화성 담관염(primary sclerosing cholangitis, PSC) 치료제로 개발하고 있는 NAD+ 촉진제(nicotinamide adenine dinucleotide [NAD+] booster) ‘HK-660S(beta-lapachone)’의 성인 대상자 국내 임상2상 투약을 시작했다고 30일 밝혔다.

큐롬바이오사이언스는 2021년 1월 국내 식품의약품안전처(MFDS)로부터 HK-660S의 임상2상 시험계획(IND)을 승인을 받은 이후, 생산공정 개선과정에 따른 일부 수정절차를 거쳐 임상을 시작했다고 설명했다.

이번 국내 임상2상은 서울에 소재한 두 곳의 대형 종합병원에서 원발성 경화성 담관염 환자 21명을 대상으로 12주간 투약 시험을 진행하며, 약물의 유효성, 안전성 및 약동학적 특성을 평가하게 된다.

큐롬바이오사이언스는 2022년 상반기에 대상자 등록을 마치고, 2022년 하반기에 임상 결과 확보를 목표로 하고 있다.

HK-660S은 NAD+ 촉진제(NAD+ enhancer, NQO1-based oxidoreduction cycle activator)로 항염증와 항섬유화를 유도하며, 경구투여 제형으로 위장관내 국소분포해 작용한다고 회사측은 설명했다. 큐롬바이오사이언스는 원발성 경화성 담관염 동물모델에서 HK-660S 투여가 PSC의 혈중 바이오마커인 ALP(alkaline phosphatase)를 감소시키고, 간조직내 항염증 및 항섬유화 효과를 발휘하는 것을 확인했다.

윤주석 큐롬바이오사이언스 대표는 “원발성 경화성 담관염은 치료제로 입증된 약물이 없는 만큼 미국 희귀의약품지정(orphan drug designation, ODD) 획득과 효율적인 임상 개발을 통하여 임상 현장에 빠르게 선보일 수 있도록 개발 속도를 높일 것”이라고 말했다. 큐롬바이오는 미국 식품의약국(FDA)에 ODD를 위한 자료를 제출한 바 있다.

원발성 경화성 담관염은 원인 불명의 담관 안팎의 염증을 통해 간 조직 내 염증 및 섬유화가 유발되는 질환으로 간부전 또는 간암, 담관암으로 발전될 수 있다. 보통 40세 전후에 발병하며, 인구 10만명당 1~14명꼴로 발병하는 희귀질환이다.

한편 큐롬바이오사이언스는 2017년 4월에 설립된 회사로 세포 내 NAD+ 촉진 기능의 희귀난치성 질환 치료제를 개발 중이다.