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김용삼 생명硏, '1/3 크기' 초소형 CRISPR "4가지 특징"
입력 2021-12-28 13:47 수정 2021-12-29 11:01
바이오스펙테이터 김성민 기자
▲김용삼 생공연 책임연구원
현재 CRISPR 기술이 가지는 한계를 극복할 가능성을 가진 새로운 초소형 CRISPR-Cas12f1 기술이 소개됐다. 김용삼 한국생명공학연구원(KRIBB) 책임연구원은 지난 23일 온라인으로 열린 ‘바이오파마테크콘서트’에서 “CRISPR-Cas12f1는 Cas9에 비해 크기가 1/3 수준으로 획기적으로 작다”며 “사이즈는 작지만 성능은 떨어지지 않는다”고 설명했다.
CRISPR 신약개발 바이오텍 인텔리아(Intellia)가 올해 환자에게서 처음올 인비보(in vivo) CRISPR가 치료 효능을 보일 단서 보여주면서, CRISPR 분야는 빠르게 진화하고 있다. 이러한 차세대 CRISPR 개발 트렌드 가운데 하나가 in vivo 치료제 개발 가능성을 넓혀주는 ‘초소형 CRISPR’ 기술이다. CRISPR 분야 선두주자인 제니퍼 다우드나(Jennifer Doudna)가 맘모스 바이오사이언스(Mammoth Bioscience)를 설립했으며, 펑 장(Feng Zhang) 박사는 아버 바이오테크놀러지(Arbor Biotechnoogies)를 공동설립하면서 초소형 CRISPR 기술을 이용한 진단·치료제 개발에 뛰어들고 있다.
김 책임연구원은 “CRISPR 유전자가위 기술은 이전에는 극복할 수 없었다고 여겨진 희귀질환을 짧은 시간 안에 고칠 수 있는 희망을 보여주고 있다. 희귀질환 환자의 약 80%가 유전자 변이로 걸리며 이를 고치기 위해서는 유전자적 접근법이 필요하다”며 “지난해 CRISPR을 개발한 과학자가 노벨화학상을 받을 정도로 유망한 분야이지만, 그럼에도 여전히 3가지 한계가 있다”고 지적했다.
그가 꼽은 CRISPR 기술의 3가지 허들은 특허, 안전성, 크기로 인한 전달 이슈다. 김 책임연구원은 “아직까지 UC버클리와 브로드연구소 사이의 CRISPR 특허 싸움이 계속되고 있으며, 당사자뿐만 아니라 원천기술을 갖지 못한 많은 그룹이 상업화 난관에 부딪히고 있다”고 설명했다....
