바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 노신영 기자

CRISPR/Cas 시스템을 토대로 유전자치료제 및 진단기술을 개발하고 있는 맘모스 바이오사이언스(Mammoth Bioscience)가 버텍스(Vertex Pharmaceuticals)와 6억9100만달러 규모의 CRISPR 유전자편집 약물 개발 파트너십을 체결했다.

맘모스는 CRISPR/Cas9의 개발자 제니퍼 다우드나(Jennifer Doudna)가 2018년에 창립한 바이오텍으로, 지난 9월 시리즈D로 1억9500만달러를 유치했다. 이번 파트너십은 맘모스가 시리즈D를 유치한지 2개월도 되지 않은 시점에서 딜이 성사됐다.

버텍스는 지난 26일(현지시간) CRISPR/Cas 시스템을 기반으로 in vivo 유전자편집 약물을 개발하기 위해 맘모스와 파트너십을 체결했다고 발표했다.

버텍스는 맘모스의 독자적인 CRISPR/Cas 플랫폼인 ‘초소형(ultracompact) Cas’를 활용해 2가지 유전질환에 대한 in vivo 유전자편집 치료제 개발을 진행할 예정이다. 다만 버텍스가 타깃하는 질환이 무엇인지는 구체적으로 공개되지 않았다.

버텍스는 맘모스에 지분투자를 포함한 계약금 4100만달러를 지급하며, 두 유전자편집 치료제의 개발 및 상업화에 따른 마일스톤으로 최대 6억5000만달러의 금액을 지급하게 된다. 또한 버텍스는 이번 파트너십을 통해 확보한 모든 시판제품의 추후 상업화 매출에 대한 로열티를 맘모스에 지급하게 된다.

맘모스의 CRISPR/Cas 플랫폼은 일반적인 Cas9보다 사이즈가 작은 Cas14 및 CasΦ(Cas-phi) 등의 초소형 Cas를 활용하고 있다. 기존 CRISPR/Cas 시스템에서 사용했던 Cas 단백질은 950~1400개 아미노산(amino acid, aa)으로 구성된 반면 맘모스의 초소형 Cas14 및 CasΦ의 크기는 400~700개 아미노산으로 기존 Cas 단백질 크기의 절반 수준이다.

맘모스는 이러한 초소형 Cas의 경우 기존 Cas9 보다 높은 정밀성을 가져, 기존의 CRISPR 시스템이 타깃하지 못했던 유전자를 표적화하여 편집할 수 있다고 설명했다. 또한, CRISPR/Cas 플랫폼의 크기가 감소함에 따라 더 많은 유전정보를 약물 전달체 바이러스 벡터에 삽입할 수 있어 유전자편집 치료제의 효율을 높일 수 있다고 설명했다.

피터 넬(Peter Nell) 맘모스의 CBO(Chief Business Officer)는 "맘모스의 새로운 초소형 CRISPR 시스템이 in vivo 유전자편집 치료제의 전신 및 타깃부위 전달과 관련해서 판도를 바꿀 잠재력이 있다고 믿는다”고 말했다.

최근 버텍스는 CRISPR 관련 딜을 활발히 체결하고 있다. 지난 8월 버텍스는 CRISPR 시스템의 선구자 펑 장(Feng Zhang)이 공동설립한 아버 바이오텍(Arbor Biotechnologies)과 12억달러 규모의 ex vivo 세포치료제 개발 파트너십을 추가로 체결했다.

또한 지난 4월에는 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)와 체결한 겸상적혈구병 및 지중해성빈혈에 대한 CRISPR 유전자편집 약물개발 파트너십을 변경하며, 계약금 9억달러와 마일스톤 2억달러를 추가 지급하기로 계약했다. 같은 달 22일 버텍스는 옵시디안 테라퓨틱스(Obsidian Therapeutics)와 13억8000만달러 규모의 CRISPR 유전자치료제 발굴 및 라이선스 옵션 딜을 체결하기도 했다.