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로켓파마, 'LV 유전자' 소아희귀병 2상 "OS 100%"

입력 2022-05-24 11:40 수정 2022-05-24 12:14

바이오스펙테이터 윤소영 기자

이 기사는 '프리미엄 뉴스서비스 BioS+' 기사입니다.
LV기반 ex vivo 유전자치료제, 백혈구유착 결핍증 환자서 생존기간 연장 지표인 'CD18 발현 10% 이상'도 확인

로켓파마(Rocket Pharmaceuticals)의 렌티바이러스(lenti virus, LV) 벡터 기반 유전자치료제 후보물질이 소아 희귀질환인 백혈구유착 결핍증(leukocyte adhesion deficiency-I, LAD-I) 임상2상에서 1년 전체생존률(OS) 100%의 결과를 냈다.

이는 현재 진행중인 임상에서 로켓파마의 약물을 투여받은 환자는 투약 후 1년까지 모두 생존한 결과다. LAD-I 환자는 2세 이전에 과반수 이상이 사망한다고 알려져 있다.

로켓파마는 지난 19일(현지시간) 렌티바이러스 벡터 기반 유전자치료제 후보물질 ‘RP-L201’로 진행한 임상2상 탑라인 결과를 발표했다. 임상결과는 지난 16~19일 개최된 ASGCT(american society of gene and cell therapy)에서 공개됐다.

RP-L201은 LAD-I 질병의 원인이 되는 낮은 CD18 수치를 개선했으며 양호한 안전성도 보였다. 로켓파마는 이같은 결과에 내년 신약승인을 위한 서류제출을 계획하고 있다....

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