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FDA '이례적 판단', 아밀릭스 ALS "자문위 재소집"
입력 2022-07-07 12:05 수정 2022-07-08 10:21
바이오스펙테이터 김성민 기자
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9월 7일 2번째 자문위원회 열기로, "추가 임상데이터 분석에 초점"..발표당일 아밀릭스 개장전 주가 16% 올라
미국 식품의약국(FDA)이 고심 끝에 루게릭병(ALS) 신약허가를 논의하기 위한 자문위원단을 다시 소집하는 이례적인 결정을 내렸다. 올해 3월 약물 효능을 증명했는가에 대해 자문위로부터 ‘6:4’로 반대의견을 받았던, 아밀릭스 파마슈티컬(Amylyx Pharmaceuticals)의 신약 후보물질 ‘AMX0035’이 다시 한번 도마에 오른다.
ALS는 공격적으로 진행되는 퇴행성뇌질환이며, 진단후 환자의 생존기간은 2~5년으로 짧다. ALS 치료옵션이 매우 제한적인데, 증상을 일시적으로 완화시키거나 환자의 생존을 몇개월 정도 늦추는 수준이다. 여기에 더해 최근 2~3년사이 잇따라 ALS 임상실패 소식이 들려오고 있다. 이러한 가운데 AMX0035은 ALS 환자 140여명 대상 임상2상에서 생존기간을 늘릴 가능성을 보여줬기에, 앞선 반대의견 결과에도 계속해서 화두에 오르고 있는 이유다.
아밀릭스는 지난 5일(현지시간) FDA가 AMX0035의 시판허가 신청서(NDA)를 검토하기 위해 오는 9월 7일 말초중추신경계의약품 자문위원회(PCNSDAC)를 재소집할 계획이라고 밝혔다. 다시 열리는 자문회의에서는 NDA 자료의 주요수정 사항(major amendment)에 포함되는 추가 임상 데이터 분석에 초점이 맞춰 이뤄질 예정이다.
이같은 FDA 결정이 공개되자 업계에서는 깜짝 놀란 반응이다.... <계속>
