바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 엄은혁 기자

키에지(Chiesi)의 효소대체요법(enzyme replacement therapy) ‘람제드(lamzede, velmanase alfa)’가 알파-만노사이드축적증(α-mannosidosis, AM)의 비중추신경계 증상(non-central nervous system manifestations)에 대한 치료제로 미국 식품의약국(FDA)로부터 처음으로 승인받았다.

람제드는 인체 내에서 실제 알파-만노시다아제(alpha-mannosidase)와 동일한 작용으로 세포활성을 회복시키는 기전의 약물이다. 람제드는 키에지가 지난 2013년 지메넥스(Zymenex)를 인수하며 확보한 약물이다. 람제드는 2018년 중등도(mild to moderate) 알파-만노사이드축적증의 비신경계증상에 대한 치료제로 유럽위원회(EC)로부터 시판허가를 승인받은 바 있다.

알파-만노사이드축적증은 알파-만노시다아제 효소를 암호화하는 MAN2B1 유전자의 변이로 리소좀의 알파-만노시다아제 효소 합성이 결핍되면서 발생하는 희귀 리소좀 축적질환이다. 알파-만노시다아제가 결핍되면 세포 내에 만노스(mannose) 함유 올리고당(oligosaccharides)이 축적되면서 질환이 야기된다. 알파-만노사이드축적증 환자들은 청력감퇴, 면역력 감퇴, 골격이상(skeletal abnormalities), 근육약화 등 증상을 보이며, 시간이 지남에 따라 증상이 악화되는 모습을 보인다. 알파-만노사이드축적증은 전세계적으로 50만명중 1명꼴로 발생하는 희귀질환이다.

키에지는 지난 16일(현지시간) 효소대체요법 람제드를 알파-만노사이드축적증을 적응증으로 FDA의 시판허가를 받았다고 발표했다....