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앨라일람, ‘TTR RNAi’ 심근병증 확대 “끝내 FDA 거절”
입력 2023-10-11 06:53 수정 2023-10-11 08:45
바이오스펙테이터 신창민 기자
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FDA, 임상적 이점 부족으로 TTR RNAi ‘온파트로’ 승인 거절..앨라일람, 온파트로 “美적응증 확대 포기”
앨라일람 파마슈티컬(Alnylam Pharmaceuticals)의 TTR RNAi 약물인 ‘온파트로(Onpattro, patisiran)’가 끝내 심근병증 적응증에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인거절을 당했다.
지난달 온파트로의 심근병증 적응증 승인 여부를 두고 열린 FDA 자문위원회에서 9:3 찬성으로 우호적인 의견을 받았음에도 불구 결국 승인이 거절된 것이다. FDA가 자문위원회의 긍정적인 의견을 뒤집으며 승인을 거절해 업계에 충격을 줬으나, 한편으론 그럴만한 결과로도 받아들여지는 모습이다.
FDA는 자문위원회가 열리기 전부터 온파트로의 낮은 효능을 지적해왔으며, 자문위 회의에서도 온파트로의 효능부족 이슈가 계속해서 부각됐다. 심지어 온파트로의 승인을 찬성한 자문위원들도 온파트로가 기존 시판되고 있는 약물을 대체해선 안 된다고 주장했다.
앨라일람은 지난 9일(현지시간) 트랜스티레틴(TTR) 아밀로이드증 연관 심근병증(ATTR-CM)에 대한 온파트로의 보충신약허가신청(sNDA)에 대해 미국 FDA로부터 최종보완요구서(complete response letter, CRL)를 수령받았다고 밝혔다.... <계속>
