기사본문
노벨파마, 산필리포증후군 ‘ERT’ 1상 “국내 IND 신청”
입력 2024-04-30 13:50 수정 2024-04-30 13:50
바이오스펙테이터 신창민 기자
효소대체요법(ERT) ‘NP3011(GC1130A)’, 지난주 美 1상 IND 이어 국내도 신청
희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마(Novel Pharma)는 30일 GC녹십자(GC Biopharma)와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 치료제 후보물질 ‘NP3011(GC1130A)’에 대한 임상1상 임상시험계획서(IND)를 식품의약품안전처에 제출했다고 밝혔다.
회사는 이번 IND 신청을 시작으로 연내 NP3011에 대한 다국가 임상시험에 돌입할 계획이다. 노벨파마와 GC녹십자는 지난 23일 NP3011의 임상1상 IND와 패스트트랙 지정(Fast Track Designation)을 미국 식품의약국(FDA)에 신청한 바 있다.
산필리포증후군 A형(MPS IIIA)은 유전자 결함으로 인해 체내에 헤파란 황산염(heparan sulfate) 이 축적되는 열성 유전질환이다. 노벨파마는 GC녹십자와 함께 뇌실내투여법(ICV)을 통해 중추신경계에 부족한 효소를 직접 채워주는 효소대체요법(ERT) NP3011을 개발 중이다.
노벨파마는 지난해 NP3011에 대해 FDA로부터 희귀소아질환 의약품지정(RPDD)과 희귀의약품지정(ODD)을 받았다. 이어 올해 1월 유럽의약품청(EMA)에서도 희귀의약품으로 지정됐다.
회사 관계자는 "주력하고 있는 MPS IIIA 치료제 개발을 본격화하기 위해 미국에 이어 국내에도 임상 1상 IND 신청을 진행하게 됐다"며 "연내 다국가 임상 돌입과 함께 가시적인 성과를 창출하겠다"고 말했다.
