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앨라일람, ‘TTR RNAi’ 심근병증 3상 “성공”..주가 35%↑
입력 2024-06-26 06:51 수정 2024-06-26 06:51
바이오스펙테이터 신창민 기자
이 기사는 '프리미엄 뉴스서비스 BioS+' 기사입니다.
사망·심혈관사건 위험 “28~33% 낮춰”, 앨라일람 “표준치료제 기대, 올해말 허가신청”
앨라일람 파마슈티컬(Alnylam Pharmaceuticals)의 트랜스티레틴(TTR) RNAi 약물 ‘암부트라(Amvuttra, vutrisiran)’가 드디어 핵심 심근병증(ATTR-CM) 적응증에서 사망과 심혈관사건 위험을 낮추는데 성공한 임상3상 결과를 내놨다.
앨라일람은 이전 회사의 1세대 TTR RNAi 약물인 ‘온파트로(Onpattro, patisiran)’로 심근병증에 대한 적응증 확대를 시도했으나 효능 부족으로 인해 결국 약물 승인에 실패한 바 있다. 그러나 앨라일람은 약물의 안정성(stability)과 효능을 높인 차세대 약물인 암부트라로 심근병증 개발을 이어나가 주요 효능 지표를 달성하는데 성공한 것이다.
이번 임상결과 발표 이후 앨라일람의 주가는 35% 이상 급등했다.
암부트라는 임상3상에서 1차종결점인 환자의 사망과 심혈관사건 위험을 28~33% 낮췄으며, 모든 2차종결점 달성에도 성공했다. 심근병증은 앨라일람이 블록버스터급 치료제를 시판하기 위한 핵심적인 적응증으로, 앨라일람은 향후 암부트라가 심근병증 치료제로 시판할 경우 강력한 매출 성장과 함께 외부 자금조달 없이 독자적으로 유지가 가능한 재무적 조건을 갖출 수 있을 것으로 기대하고 있다....
